Estados Unidos:
Crispr ya no es una palabra de moda. Según un artículo reciente de The Guardian, se ha convertido en la «tijera molecular» que permitirá a los científicos reescribir nuestros genes o, como suele decirse, «reescribir el libro de la vida». También conlleva una serie de cuestiones éticas que deben abordarse.
Por supuesto, crear bebés de diseño siempre acaparará los titulares, pero de eso no se trata CRISPR (nítido). Se trata de la edición de genes. Se trata de los ensayos que se están realizando para evaluar el tratamiento de muchas enfermedades diferentes.
La lista incluye trastornos complicados como el cáncer o la anemia de células falciformes. CRISPR promete tratar enfermedades que son el resultado de mutaciones genéticas. Y estos incluyen distrofia muscular y ceguera congénita.
Acerca de la edición genética
En 2020, la concesión del premio Nobel a Jennifer Doudna, bioquímica, y Jennifer Doudna, microbióloga, causó una gran expectación en la comunidad médica.
El equipo había desarrollado CRISPR-Cas9, una técnica de edición de genes. En el momento de escribir este artículo, las terapias Crispr ya se están evaluando en ensayos en humanos. La Dra. Doudna, profesora de Química y de Biología Celular y Molecular en el Departamento de Química e Ingeniería Química de la Universidad de California, dijo que estaba impresionada por la velocidad con la que ha progresado la investigación de Crispr.
La diabetes, las afecciones cardíacas y la enfermedad de Alzheimer tienen un aspecto en común. Los trastornos son causados en parte por genes. Las personas son vulnerables cuando heredan el gen modificado (variante) incorrecto.
El nacimiento de la edición genética
Los científicos han estado intentando la edición de genes desde 1970 con el objetivo de tratar a los pacientes mediante terapia génica.
Sin embargo, el componente genético se ha complicado porque hay muchos genes involucrados.
Por ejemplo, debería identificarse un gen de entre 21.000 genes en el ADN de cada célula. Se requieren herramientas precisas para localizar el gen, cortar el ADN en el punto exacto y finalmente reemplazar el gen errante por el nuevo o quizás una porción de un gen.
Pero hay ciertas enfermedades como la fibrosis quística, que puede ser causada si solo uno o incluso varios genes están funcionando mal. La fibrosis quística es un excelente ejemplo de una enfermedad que puede curarse mediante la edición de genes. Requiere el reemplazo de genes que funcionan mal con variantes normales y saludables.
Aunque los biólogos han estado editando genes durante años, las ediciones no han sido precisas y, por lo tanto, no eran seguras para uso clínico.
Si en el proceso de edición se alteran otros genes, las consecuencias pueden ser lo suficientemente graves como para causar cáncer. Efecto de CRISPR-Cas9 en la edición de genes.
La técnica de edición de genes de Crispr utiliza Cas9, una molécula de enzima que se encontró inicialmente en bacterias. Se puede programar para localizar un objetivo.
Crispr transporta ARN, un material genético parecido al ADN, que transporta la secuencia (información genética) en la ubicación objetivo. Tenga en cuenta que una «secuencia» proporciona al científico información genética que se encuentra en un determinado segmento de ADN.
Una vez que la enzima localiza la secuencia de ADN y coincide con la hebra de ARN, corta la doble hélice de ADN por la mitad. Luego, otras enzimas pueden poner una pieza adicional de ADN (la secuencia sana) en la ruptura.
El profesor Doudna explicó que la razón es comenzar sus esfuerzos trabajando con un gen en un tejido o célula que sería un objetivo fácil. Los investigadores pretenden priorizar los trastornos para los que no existen tratamientos actuales. La anemia drepanocítica se incluye en este apartado.
Primer tratamiento de CRISPR-Cas9
Hace un año, la paciente con anemia falciforme Victoria Gray, de Mississippi, fue tratada en un hospital de Tennessee utilizando la terapia experimental Crispr desarrollada por investigadores del hospital.
Las células madre de su médula ósea fueron extraídas, manipuladas y transfundidas nuevamente en su cuerpo.
Hasta la fecha, Victoria no ha experimentado sus síntomas habituales, como viajes al hospital para recibir transfusiones de sangre o incluso el dolor que soportó durante tantos años.
Victoria está participando actualmente en nuevos ensayos Crispr en Boston para la beta-talasemia y la anemia de células falciformes. Vertex Pharmaceuticals está realizando los ensayos en asociación con Crispr Therapeutics.
Acerca de los desafíos de entrega de Crispr
La bioingeniera de Berkeley, Niren Murthy, explicó que es fácil llevar Crispr al torrente sanguíneo cuando se trata la leucemia. Sin embargo, cuando se trabaja con otros tejidos, el tamaño se convierte en un gran inconveniente. El medicamento debe cruzar la barrera que separa el torrente sanguíneo de las células del tejido.
La solución obvia para resolver el problema del transporte es poner los ingredientes activos en un vehículo pequeño (vector) como un virus inofensivo. De hecho, este es el proceso utilizado para administrar los ingredientes activos de las vacunas Covid.
Pero, de nuevo, el tamaño de los componentes del sistema CRISPR sigue siendo demasiado grande para penetrar en las membranas y penetrar en los tejidos.
Tratamiento de la ceguera infantil
Editas y Allergan están realizando un ensayo con Crispr para tratar un tipo hereditario de ceguera infantil que se llama ACL. El tratamiento se administra inyectando Crispr que se transporta dentro de un virus al ojo.
Los investigadores creen que las características únicas del ojo pueden prevenir los efectos secundarios más comunes.
El profesor Murthy está investigando actualmente un tratamiento Crispr para una forma grave de distrofia muscular de Duchenne (DMD). Las mutaciones en un gen productor de distrofina causan DMD. Los síntomas de la DMD son la pérdida de fibras musculares que eventualmente resulta en la muerte.
Teniendo en cuenta que el tejido cerebral se puede editar más fácilmente que el músculo, el profesor Murthy cree que la terapia Crispr se utilizará ampliamente para las enfermedades genéticas neurológicas.
El profesor Murthy reconoce que la terapia Crispr puede tardar entre cinco y diez años en lograr un uso clínico importante.
El profesor Doudna, por otro lado, expresó su asombro por la velocidad con la que Crispr ha sido aceptado por científicos de todo el mundo.
Rose Duesterwald
Fuente: https://patientworthy.com/2021/03/03/crispr-cas9-has-achieved-worldwide-acceptance/
