España:
Cada 28 de febrero se celebra el Día Mundial de las Enfermedades Raras. Coincidiendo con la semana en que se conmemora este día, la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) ha presentado su Informe Anual de Acceso de los Medicamentos Huérfanos en España. De este se desprende que en 2020 se alcanzó la cifra récord de 165 productos con nombre comercial y designación huérfana positiva otorgada por la Agencia Europea del Medicamento (EMA). Asimismo, pone de manifiesto el buen momento por el que pasa la investigación en un área tan compleja como es la de las enfermedades raras.
Sin embargo, estos datos contrastan con los de acceso en España. En nuestro país, se observa un descenso considerable en la financiación de este tipo de fármacos en el último año; esto podría alejar la disponibilidad de estas innovaciones a los pacientes españoles en comparación con los países de nuestro entorno.
Por otra parte, la Unión Europea alcanzaba durante 2020 sus mejores cifras. Así, 22 nuevos productos obtuvieron designación huérfana positiva, además de 18 nuevas autorizaciones de comercialización comunitaria. En España, los diferentes parámetros del proceso de comercialización y financiación de medicamentos de medicamentos huérfanos revelan los peores datos del último lustro.
Peores datos en España
Durante el transcurso del último ejercicio, , se asignaron en nuestro país 10 Códigos Nacionales (CN) y se aprobó la
financiación de 5 nuevos medicamentos. Estos datos suponen un descenso del 6 por ciento respecto al periodo anterior, y un 45 por ciento menos de medicamentos financiados respecto a 2019. Desde Aelmhu remarcan que, más allá del porcentaje, esta cifras revelan que en 2020 solo 4 de cada 10 medicamentos huérfanos en Europa llegan a los pacientes españoles.
Otro aspecto que se extrae del informe es que, además de las dificultades asociadas a la COVID-19 para los pacientes con enfermedades minoritarias y el complejo proceso de aprobación y financiación de estos medicamentos, el retraso hasta lograr una decisión de precio y reembolso también ha empeorado en España. Concretamente, esta cifra ha alcanzado los 33 meses de espera media; esto significa que hacen falta 19 meses más para acceder a tratamientos que son de vital necesidad en muchas ocasiones.
Compromiso con las EERR
Jorge Capapey, presidente de AELMHU, indica que “las condiciones de acceso de pacientes con enfermedades raras a tratamientos ha empeorado en los últimos 5 años”. La asociación considera que la lucha contra el coronavirus no debe suponer un obstáculo para las enfermedades raras, sobre todo teniendo en cuenta las necesidades del colectivo.
Pero, de los 53 medicamentos huérfanos pendientes de financiación positiva, un 54 por ciento llevan en espera más de tres años. Aelmhu considera estos datos preocupantes, y cree que esto puede tener consecuencias al dificultar la llegada de la innovación farmacéutica a los pacientes. Capapey apunta que “es fundamental que avancemos de forma conjunta todos los agentes que participamos en el proceso, pacientes, administración, profesionales y empresas, para mejorar la eficiencia del sistema y para facilitar que las nuevas terapias lleguen lo antes posible a los pacientes de estas patologías especiales y a sus familias”.
Con todo esto, para la asociación es crucial asegurar la equidad en el diagnóstico y acceso a tratamiento para los pacientes en España. Para lograrlo, llaman a desarrollar un proceso ágil y claro que permita acortar los plazos para la financiación y contar con una mayor certidumbre y consenso en las evaluaciones para mejorar la situación facilitando que el mayor número de terapias llegue a todas las personas afectadas por una enfermedad minoritaria.
Aelmhu, con este objetivo en el horizonte, pretende seguir mostrando su apoyo a las personas con enfermedades raras en España con proyectos de difusión y concienciación. También, mostrando su compromiso con la investigación y desarrollo de nuevos tratamientos huérfanos y ultrahuérfanos que beneficien cada vez a un mayor número de pacientes y familias.
Nieves Sebastián
