Si bien la terapia génica es un campo prometedor, existen algunos riesgos asociados: reacciones inmunitarias no deseadas, infecciones o si la terapia podría conducir al desarrollo de otras afecciones, como el cáncer. Según Science, la empresa de biotecnología Bluebird Bio («Bluebird») se enfrentó recientemente a esta dificultad en una serie de ensayos clínicos que evalúan la terapia génica para la enfermedad de células falciformes (SCD). La empresa ha detenido estos estudios después de que dos participantes anteriores desarrollaran síndromes mielodisplásicos (SMD) o leucemia mieloide aguda (LMA). En el futuro, Bluebird ahora debe determinar si su terapia genética causó estas afecciones o si se derivaron de otra causa.
Los juicios
La terapia génica de Bluebird funciona eliminando las células madre de la sangre del paciente, tratándolas con un virus modificado fuera del cuerpo («ex vivo») y luego infundiéndolas nuevamente en el paciente. A través del tratamiento, los investigadores ayudan a compensar el gen defectuoso y hacen que el cuerpo produzca más hemoglobina. Después del tratamiento, al menos 14 pacientes han dejado de tener crisis de dolor.
A pesar de los resultados positivos, la noticia de los pacientes enfermos ha empañado el ánimo. Un paciente, tratado hace cinco años, desarrolló leucemia mieloide aguda. Otro tiene síndrome mielodisplásico, que se convierte en leucemia mieloide aguda en alrededor del 50% de todos los casos. Mientras que otro paciente también desarrolló síndrome mielodisplásico, las pruebas destacaron que la afección del tercer paciente fue causada por la quimioterapia. Esta es una de las luchas ahora: ¿es la terapia génica de Bluebird la que causa estos problemas o la quimioterapia? Actualmente, Bluebird está probando si la entrega de ADN viral en el paciente con leucemia mieloide aguda aterrizó cerca de un gen que causa cáncer, estimulando el crecimiento. En cualquier caso, la seguridad del paciente es de máxima prioridad, por lo que Bluebird no continuará con los ensayos hasta que descubran la causa. En el pasado, se ha demostrado que la terapia génica puede causar problemas: niños que recibieron terapia génica para un trastorno inmunológico que desarrollaron leucemia; terapia génica que causó leucemia; alguien que recibió terapia genética para la hemofilia más tarde desarrolló un tumor de hígado.
En última instancia, todavía no existe una causa definitiva de la leucemia mieloide aguda o síndrome mielodisplásico de estos pacientes, ni ninguna respuesta sobre si la terapia génica desempeñó un papel. La terapia genética es prometedora para el tratamiento de enfermedades. Sin embargo, debe saberse que siempre existe un riesgo inherente asociado con este tratamiento.
Enfermedad de células falciformes (SCD) La anemia de células falciformes se ve afectada por un grupo de trastornos caracterizados por glóbulos rojos malformados con apariencia de «falciformes». Normalmente, las mutaciones genéticas que alteran la producción de hemoglobina causan SCD. Debido a que el gen se hereda con un patrón autosómico recesivo, alguien debe heredar un gen defectuoso de ambos padres para tener SCD. Debido a las células falciformes, los glóbulos rojos se atascan a lo largo de las paredes de los vasos sanguíneos. En última instancia, esto causa bloqueos y restringe el flujo sanguíneo. Se estima que entre 70.000 y 100.000 estadounidenses tienen SCD. Los de ascendencia afroamericana corren un mayor riesgo. Los síntomas normalmente aparecen en la primera infancia.
Éstos incluyen:
- Daño de órganos
- Crisis de dolor (un episodio de dolor extremo causado cuando las células falciformes se atascan en los vasos sanguíneos)
- Hinchazón de manos y pies
- Ictericia (coloración amarillenta de la piel y los ojos)
- Fatiga
- No prosperar / retrasos en el desarrollo
- Alta presión sanguínea
Jessica Lynn
Fuente: https://patientworthy.com/2021/02/19/scd-gene-therapy-stopped-patients-develop-mds-aml/
