Estados Unidos:
A principios de febrero, la compañía farmacéutica Ellodi Pharmaceuticals («Ellodi») compartió que su candidato a fármaco, APT-1011, recibió la designación Fast Track de la FDA. APT-1011, o tableta de desintegración oral de propionato de fluticasona, está diseñado para tratar a pacientes con esofagitis eosinofílica (EoE), para la cual existen pocos tratamientos disponibles actualmente.
APT-1011
Desarrollado por Ellodi, APT-1011 es una tableta novedosa que administra el tratamiento directamente en la mucosa esofágica, ofreciendo una opción de tratamiento más específica. La terapia se está evaluando actualmente en ensayos clínicos de fase 3. En estudios anteriores, APT-1011 se mostró prometedor para reducir los recuentos de eosinófilos (un tipo de glóbulos blancos) dentro del esófago. Además de la designación de Vía Rápida, APT-1011 recibió la designación de Medicamento Huérfano en los Estados Unidos y Europa.
La designación Fast Track de la FDA acelera el desarrollo y la revisión de opciones de tratamiento para pacientes con afecciones raras o graves, o pacientes con necesidades médicas no cubiertas.
Según la FDA:
- Cualquier medicamento que se esté desarrollando para tratar o prevenir una afección sin terapia actual, obviamente, está dirigido a una necesidad no satisfecha. Si hay terapias disponibles, un medicamento de vía rápida debe mostrar alguna ventaja sobre la terapia disponible, como:
Demostrar una efectividad superior, un efecto sobre los resultados graves o un efecto mejorado sobre los resultados graves; evitar los efectos secundarios graves de una terapia disponible; mejorar el diagnóstico de una afección grave en la que el diagnóstico temprano da como resultado un mejor resultado; o disminuir una toxicidad clínica significativa de una terapia disponible que es común y causa la interrupción del tratamiento.
En este caso, la decisión de la FDA se basó en el hecho de que la esofagitis eosinofílica tiene pocas opciones de tratamiento efectivas o disponibles. Por lo tanto, APT-1011 podría mejorar en gran medida la calidad de vida de los pacientes con esta afección. La FDA también utilizó datos del ensayo fase 2b FLUTE. En última instancia, este ensayo mostró que APT-1011 ofreció una mejoría y mantenimiento de los síntomas durante un período de tiempo.
Esofagitis eosinofílica (EoE)
La esofagitis eosinofílica (EoE) es un trastorno alérgico inflamatorio crónico y del sistema digestivo que afecta al esófago. Normalmente, los eosinófilos, un tipo de glóbulo blanco, desempeñan un papel en la respuesta inmunitaria y en la lucha contra las infecciones. La esofagitis eosinofílica se caracteriza por un alto número de eosinófilos en el esófago, que es un sello distintivo de las condiciones alérgicas. Normalmente, no hay eosinófilos en el esófago. Generalmente, se cree que la esofagitis eosinofílica es causada por alérgenos ambientales o por sensibilidad inmune a ciertos alimentos. Sin embargo, la sobreexpresión del gen de eotaxina-3 también puede causar esofagitis eosinofílica.
Los síntomas incluyen:
- Dificultad para tragar
- Náuseas y vómitos
- Dolor de estómago
- Falta de apetito y / o pérdida de apetito
- La comida se queda atascada en la garganta
- Pérdida de peso involuntaria
- Desnutrición
- Fibrosis esofágica
- Fracaso para prosperar (en bebés)
- Asma
- Eczema
- Otras alergias
Jessica Lynn
Fuente: https://patientworthy.com/2021/02/17/apt-1011-eoe-receives-fast-track-designation/
