Estados Unidos:
Ionis y la Universidad de California en San Diego (UCSD) han formado un equipo para investigar la tecnología de oligonucleótidos antisentido como tratamiento para el mieloma múltiple. Su fármaco, ION251, ha mostrado resultados positivos cuando se administra a modelos de ratón del cáncer raro. Estos datos han llevado a un ensayo de fase 1 que actualmente está inscribiendo pacientes.
Acerca del mieloma múltiple
El mieloma múltiple es una forma de cáncer que afecta las células plasmáticas. Hace que se acumulen en la médula ósea y expulsen las células sanas, lo que da como resultado proteínas M. Son estas proteínas las que causan los síntomas característicos, que incluyen dolor de huesos, pérdida de peso, náuseas, pérdida de apetito, fatiga, problemas renales, estreñimiento, infecciones frecuentes, confusión mental, recuento sanguíneo bajo, sed excesiva, debilidad o entumecimiento en las piernas. e hipercalcemia. Si bien los profesionales médicos no saben qué causa este cáncer, sí saben que a muchas células de mieloma les falta parte o todo el cromosoma 13. Las opciones de tratamiento para el mieloma múltiple incluyen quimioterapia, esteroides, medicamentos inmunomoduladores, inhibidores de HDAC e inhibidores del proteasoma. ION251 para mieloma múltiple.
ION251 es un oligonucleótido antisentido, que es una forma de tratamiento que se une al ARNm para detener la expresión de ciertos genes y producir proteínas que causan enfermedades. En este caso, ION251 se une y silencia el gen IRF4, ya que ayuda en el crecimiento y la reproducción de células malignas.
Utilizando modelos de ratón de mieloma múltiple, los investigadores de Ionis y UCSD pudieron estudiar el impacto del fármaco. Evaluaron a los ratones durante seis semanas, administrando una dosis de ION251 todos los días durante la primera semana y tres dosis a la semana después. En términos de resultados, el 70% de los ratones sobrevivieron, lo que se puede comparar con el grupo de control en todos los ratones que murieron. Los investigadores afirmaron que el fármaco mejora la supervivencia y reduce significativamente la cantidad de células cancerosas.
Viendo hacia adelante
Debido al éxito de los ensayos preclínicos, los investigadores ahora están reclutando para un estudio de fase 1 de ION251 en pacientes con mieloma múltiple resistente al tratamiento.
Ionis está entusiasmado con los resultados positivos, ya que ION251 es ahora uno de varios medicamentos oncológicos en su cartera. Se unirá a otros oligonucleótidos antisentido en proceso, incluidos tratamientos para enfermedades metabólicas, renales, cardiovasculares, neurológicas y pulmonares.
Kendall Mason
Fuente: https://patientworthy.com/2021/02/12/new-approach-treatment-resistant-multiple-myeloma/
