Estados Unidos:
ForexTV, la empresa comercial de terapia génica Spark Therapeutics («Spark») anunció recientemente datos preliminares de un ensayo clínico de fase 1/2 que evalúa SPK-8016, una terapia génica en investigación, para pacientes con hemofilia A. Además de determinar la seguridad, eficacia y tolerabilidad de SPK-8016, el ensayo también busca identificar una dosis adecuada. Los pacientes inscritos en el ensayo son hombres adultos.
SPK-8016
Desarrollado por Spark, SPK-8016 es una nueva terapia génica para ayudar a pacientes sin inhibidores de FVIII o sin antecedentes de estos inhibidores. Los datos, presentados en el Congreso Virtual EAHAD 2021, siguieron a 4 participantes con hemofilia A. Los participantes recibieron una dosis singular de 5X1011 vg / kg de SPK-8016.
Los datos del estudio incluyen:
– El fármaco fue relativamente seguro y bien tolerado, sin efectos secundarios graves ni complicaciones.
– Ninguno de los 4 pacientes experimentó el desarrollo de inhibidores durante o después del ensayo.
– SPK-8016 redujo la tasa de infusión anual en un 98% y la tasa de hemorragia anual en un 85%.
– Durante el seguimiento de los pacientes, muchos experimentaron una actividad del factor VIII estable y duradera.
– Los pacientes que no tomaron ninguna otra terapia experimentaron la mejor respuesta a SPK-8016.
– Durante el tratamiento, ningún paciente presentó niveles elevados de ALT o AST, lo que sugiere que SPK-8016 no es hepatotóxico.
Hemofilia A
También conocida como deficiencia de factor VIII o hemofilia clásica, la hemofilia A es un trastorno hemorrágico hereditario causado por la deficiencia de la proteína de coagulación del factor VIII. Debido a que carecen de este factor de coagulación de la sangre, los pacientes con hemofilia A a menudo no hacen que su sangre se coagule de manera eficaz. Por tanto, el sangrado suele ser excesivo, intenso y duradero. Debido a que la hemofilia A se hereda de manera recesiva, afecta principalmente a los hombres. Se estima que 1 de cada 5,000 nacimientos tiene hemofilia A.
Los síntomas incluyen:
- Hematomas y sangrado fáciles
- Menstruación excesiva o sangrado después del nacimiento (si se presenta en mujeres)
- Inflamación y dolor articular
- Hemorragias nasales frecuentes
- Irritabilidad inexplicable (en bebés)
- Orina o heces con sangre causadas por sangrado del tracto urinario y digestivo
- Sangrado excesivo después de un trauma, lesión, trabajo dental o cirugía
- Dolor muscular
Jessica Lynn
Fuente: https://patientworthy.com/2021/02/12/preliminary-data-available-spk-8016-hemophilia-a/
