Estados Unidos:
Según un comunicado de prensa de la compañía de enfermedades hepáticas raras Albireo Pharma, Inc., la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha aceptado su Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA) para odevixibat. Esta terapia experimental se está desarrollando como tratamiento para el prurito (picazón) asociado con la colestasis intrahepática familiar progresiva (CIFP), una enfermedad rara. Según Priority Review, la FDA tomará una decisión sobre este medicamento antes del 20 de julio de 2021.
Acerca de la colestasis intrahepática familiar progresiva
La colestasis intrahepática familiar progresiva (CIFP) es un grupo de enfermedades hereditarias en las que se ve afectado el flujo de bilis. Existen varios tipos diferentes de colestasis intrahepática familiar progresiva que están relacionados con diferentes mutaciones genéticas. Estas mutaciones generalmente causan un defecto que afecta a los transportadores epiteliales biliares. Los síntomas de estas enfermedades comienzan a aparecer en la infancia, pero algunos pacientes no son diagnosticados hasta años después. Estos síntomas incluyen falta de flujo biliar normal, cirrosis, retraso del crecimiento, ictericia, malabsorción de grasas y picazón intensa. La colestasis intrahepática familiar progresiva puede eventualmente conducir a complicaciones como la osteopenia, una condición de disminución de la densidad mineral en los huesos. El tratamiento suele ser de apoyo y sintomático. Los medicamentos que se usan para aliviar los síntomas incluyen ácido ursodesoxicólico, naloxona y rifampicina. Otros enfoques incluyen ciertos procedimientos quirúrgicos y suplementos vitamínicos. Si la función hepática comienza a disminuir, puede ser necesario un trasplante.
Sobre Odevixibat
Odevixibat está en camino de ser el primer tratamiento para esta enfermedad en recibir la aprobación de la FDA. Está clasificado como un inhibidor del transporte de ácidos biliares ileales, diseñado para tomarse una vez al día. El NDA para esta terapia se presentó luego de resultados prometedores en ensayos de fase 3. El fármaco fue capaz de cumplir con los dos criterios de valoración primarios de reducción de la picazón y de los ácidos biliares séricos. Este tratamiento en investigación también se está probando para otras enfermedades hepáticas raras, como la atresia biliar y el síndrome de Alagille.
Este medicamento también se está evaluando para su aprobación en la UE, donde obtuvo la designación de medicamento huérfano y la designación PRIME. En los EE.UU., odevixibat ha obtenido la designación de medicamento huérfano, la designación de enfermedad pediátrica rara y la designación de vía rápida. Si se aprueba, este tratamiento experimental tiene el potencial de ofrecer a los pacientes con colestasis intrahepática familiar progresiva de todas las edades una terapia activa por vía oral una vez al día que puede mejorar la calidad de vida.
James Moore
