Estados Unidos:
Darzalex Faspro de Johnson & Johnson se ha convertido en el primer producto aprobado por la FDA para tratar la Amiloidosis AL, un trastorno de las células sanguíneas poco común y, a menudo, mortal.
La nueva indicación es la segunda para Darzalex Faspro, una versión subcutánea de la exitosa terapia intravenosa Darzalex (daratumumab) que se usa para tratar el mieloma múltiple por sí solo y como parte de múltiples terapias de combinación.
La unidad farmacéutica Janssen de J&J obtuvo la aprobación para Darzalex Faspro como tratamiento para el mieloma múltiple en los EE. UU., en mayo pasado y en Europa el mes siguiente, lo que le dio más impulso a una franquicia que parece preparada para generar más de $ 4 mil millones en ventas en el calendario 2020.
La Amiloidosis AL es una indicación mucho menor del fármaco, pero es crucial desde el punto de vista médico, ya que los pacientes con la enfermedad actualmente tienen opciones de tratamiento limitadas y un pronóstico precario.
Es causada por un defecto en las células de la médula ósea llamadas células plasmáticas, lo que hace que produzcan formas anormales de proteínas de cadena ligera, que ingresan al torrente sanguíneo y forman depósitos de amiloide. Las placas de amiloide pueden formarse en múltiples órganos, como el corazón, los riñones y el hígado, dañándolos y, en algunos casos, provocando insuficiencia orgánica.
Hasta ahora, las personas con Amiloidosis AL han tenido que depender de la quimioterapia, con los efectos secundarios que la acompañan, y de otros medicamentos para abordar la insuficiencia orgánica una vez que el daño se agrava.
Un trasplante de células madre o un trasplante de órganos puede ser una opción para algunos pacientes y otros medicamentos, en particular Ninlaro (ixazomib) de Takeda, que falló en un ensayo de fase 3 en 2019, han luchado por mostrar un impacto en la enfermedad.
Darzalex Faspro parece dispuesto a transformar las perspectivas de las 30.000 a 45.000 pacientes con Amiloidosis AL en EE.UU. y Europa. Ya se ha presentado para su aprobación en la UE.
En el ensayo de fase 3 de ANDROMEGA, agregar Darzalex Faspro a un régimen de quimioterapia estándar de bortezomib, ciclofosfamida y dexametasona (VCd) y compararlo con VCd solo.
Los pacientes tratados con Darzalex Faspro vieron una tasa de respuesta hematológica que fue casi el triple que la de los tratados con VCd solo, un 53% en comparación con un 18%, respectivamente.
Además, el fármaco de J&J parecía limitar el daño orgánico, mejorando las medidas de la función cardíaca y renal después de seis meses de tratamiento y prolongando el tiempo hasta el deterioro importante de los órganos.
Isabelle Lousada, fundadora y directora ejecutiva del Consorcio de Investigación de Amiloidosis (ARC), elogió la aprobación como un gran paso adelante para los pacientes con Amiloidosis AL, pero señaló que queda mucho por hacer.
“Lamentablemente, a la mayoría de los pacientes con Amiloidosis AL se les diagnostica más de un año después de que se presenten los síntomas iniciales, en un momento en el que ya pueden estar experimentando deterioro o insuficiencia de órganos”, señaló.
«Creo que esta aprobación aumentará la conciencia y la educación sobre esta enfermedad potencialmente mortal y ofrecerá una nueva esperanza para las personas con Amiloidosis AL y sus cuidadores».
Es un beneficio adicional que Darzalex Faspro se puede administrar en tres a cinco minutos, mientras que la formulación IV original requiere una infusión de cuatro a seis horas, lo que significa que será más fácil de administrar.
J&J obtuvo la licencia del anticuerpo daratumumab utilizado en ambos productos Darzalex de la biotecnología danesa Genmab en 2012, mientras que la empresa estadounidense Halozyme suministró la tecnología de administración subcutánea que sustenta Darzalex Faspro.
La presentación de Amiloidosis AL fue revisada bajo el programa de Revisión de Oncología en Tiempo Real (RTOR) de la FDA, que permite que los datos de ciertas solicitudes sean revisados antes de que el solicitante presente formalmente la solicitud completa.
Hay algunos otros medicamentos que se encuentran en proceso de desarrollo para la Amiloidosis AL, en particular el CAEL-101 de Alexion y Caelum Biosciences, una terapia dirigida a fibrillas de amiloide de primera en su clase que comenzó las pruebas de fase 3 en septiembre pasado.
Phil Taylor
Fuente: https://pharmaphorum.com/news/jjs-darzalex-faspro-is-first-us-therapy-for-rare-blood-disorder/
