Investigación durante COVID
Muchos proyectos de investigación médica se han enfrentado a obstáculos desde que comenzó la pandemia. Los reguladores han cambiado los plazos de desarrollo y muchos han tenido que retrasar sus ensayos clínicos debido a problemas de seguridad.
Sin embargo, los investigadores han perseverado y han hecho todo lo posible para continuar con su línea de investigación.
A continuación, se muestran algunos de los avances notables que se han logrado. Parte de este progreso incluye una mayor comprensión de lo que no funciona, y parte es un avance importante en la comprensión de lo que sí funciona.
Progreso de la investigación
Hemofilia: Valoctocogene roxaparvovec no fue aprobado por la FDA debido a su incapacidad para producir resultados sostenidos durante más de un año. Ahora, los investigadores están trabajando en formas de permitir que la terapia se dosifique varias veces.
Hemofilia A y fenilcetonuria (PKU): se ha encontrado un nuevo enfoque que evita una respuesta autoinmune (administrada por una nanopartícula lipídica).
Enfermedades neurodegenerativas: los creadores de la terapia de atrofia muscular espinal (AME) llamada Zolgensma están trabajando en tres nuevas terapias genéticas.
Gangliosidosis GM2: se está trabajando en una nueva terapia que administra dos genes diferentes simultáneamente
Síndrome de Dravet: se ha descubierto una terapia genética que incorpora ADN para ayudar a aumentar la producción de la proteína entregada
Gangliosidosis GM1: desarrollo de una terapia que aumenta la expresión de la proteína tanto en las células como en el líquido cefalorraquídeo.
Síndrome de Hunter y enfermedad de Fabry: se han desarrollado nuevas etiquetas adheridas a las proteínas que les ayudan a llegar a los lisosomas de las células objetivo.
Acidemia metilmalónica: se han abordado nuevas inquietudes sobre el control de la seguridad y se está avanzando en un ensayo en humanos
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Puede leer más sobre el progreso de esta investigación y qué esperar en el ámbito de la terapia génica para enfermedades raras aquí.
Trudy Horsting
