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Designaciones de la FDA otorgadas a PRAX-222, PRAX-562 para encefalopatías epilépticas

13 enero 2021

Estados Unidos:

Según un comunicado de prensa reciente de la empresa biofarmacéutica Praxis Precision Medicines («Praxis»), dos de los fármacos candidatos de la empresa recibieron designaciones de fármaco huérfano o enfermedad pediátrica rara para encefalopatías epilépticas y del desarrollo raras. Mientras que PRAX-222, diseñado para tratar la encefalopatía epiléptica y del desarrollo SCN2A (SCN2A-DEE), recibió las designaciones de Enfermedad pediátrica rara y Medicamento huérfano, PRAX-562, diseñado para la encefalopatía epiléptica y del desarrollo SCN2A-DEE (SCN8A-DEE), recibió designación de enfermedad pediátrica rara.

PRAX-222 y PRAX-562

Si bien estos medicamentos se están analizando actualmente para SCN2A-DEE y SCN8A-DEE, se desarrollaron para tratar una variedad de trastornos del sistema nervioso central. PRAX-222 es un oligonucleótido antisentido. En un artículo publicado en Nature Review Neurology, Carlo Rinaldi y Matthew J.A. Wood describe los oligonucleótidos antisentido como:

oligodesoxinucleótidos monocatenarios cortos, sintéticos, que pueden alterar el ARN y reducir, restaurar o modificar la expresión de proteínas a través de varios mecanismos distintos.

En este caso, PRAX-222 trabaja para reducir las proteínas SCN2A para ayudar a reducir la epilepsia grave en pacientes con SCN2A-DEE. Alternativamente, PRAX-562 es un bloqueador de corriente de sodio de molécula pequeña. Su seguridad, eficacia y tolerabilidad se están probando en un ensayo clínico de fase 1.

Designación de enfermedad pediátrica rara

Los desarrolladores de medicamentos pueden recibir la designación de Enfermedad Pediátrica Rara para sus productos si estas terapias están diseñadas para tratar afecciones o enfermedades raras en pacientes menores de 18 años. Las enfermedades raras se definen como aquellas que afectan a menos de 200.000 ciudadanos estadounidenses. Según la FDA:

Según la Sección 529 de la Ley Federal de Alimentos, Medicamentos y Cosméticos (Ley FD&C), la FDA otorgará vales de revisión prioritaria a los patrocinadores de aplicaciones de productos para enfermedades pediátricas raras que cumplan con ciertos criterios. Bajo este programa, un patrocinador que recibe una aprobación para un medicamento o producto biológico para una «enfermedad pediátrica rara» puede calificar para un vale que puede canjearse para recibir una revisión prioritaria de una solicitud de comercialización posterior para un producto diferente.

Designación de medicamento huérfano

Esta designación se otorga a terapias diseñadas para tratar enfermedades raras. Como se describió anteriormente, una enfermedad o condición rara se define como una que afecta a menos de 200,000 estadounidenses. Este programa se desarrolló para facilitar los tratamientos en investigación para pacientes con enfermedades raras. Si el medicamento de una empresa recibe la designación de medicamento huérfano, dicha empresa recibe créditos fiscales, asistencia con los costos de investigación y 7 años de exclusividad de mercado.

SCN2A-DEE y SCN8A-DEE

La Fundación FamilieSCN2A explica:

SCN2A es uno de los genes más comúnmente asociados con la epilepsia de inicio temprano y recientemente se ha relacionado con el trastorno del espectro autista y el retraso en el desarrollo. SCN2A codifica un canal de sodio controlado por voltaje neuronal, NaV1.2, que se encuentra principalmente en las neuronas excitadoras de todo el cerebro.

SCN2A-DEE y SCN8A-DEE son ambos trastornos relativamente similares; la diferencia es que la primera es causada por mutaciones SCN2A y la segunda por mutaciones SCN8A. Estas encefalopatías epilépticas y del desarrollo raras causan convulsiones frecuentes, recurrentes y resistentes al tratamiento. En muchos casos, estas convulsiones comienzan al nacer.

Otros síntomas incluyen: