¿Alguna vez ha oído hablar de la designación de terapia revolucionaria? La FDA otorga esta designación a las terapias diseñadas para tratar afecciones raras, graves o potencialmente mortales. A mediados de diciembre de 2020, PMLive informó que la FDA otorgó esta designación a LNP023 (iptacopan), una opción de tratamiento para pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna.
Iptacopan
Desarrollado por Novartis, iptacopan es un inhibidor del factor B administrado por vía oral. Además de recibir la designación de Terapia Avanzada, iptacopan también recibió las designaciones de Enfermedad Pediátrica Rara y PRIME para el tratamiento de la glomerulopatía C3, y la designación de Medicamento Huérfano para la nefropatía por IgA. Fuera de C3G y PNH, iptacopan se está desarrollando para su uso en pacientes con síndrome urémico hemolítico atípico y nefropatía membranosa.
La FDA define la designación de terapia revolucionaria como:
destinado a acelerar el desarrollo y revisión de medicamentos para enfermedades graves o potencialmente mortales. Los criterios para la designación de una terapia revolucionaria requieren evidencia clínica preliminar que demuestre que el fármaco puede tener una mejora sustancial en al menos un criterio de valoración clínicamente significativo sobre la terapia disponible.
En este caso, la evidencia preliminar proviene de dos ensayos clínicos de fase 2. Dentro de estos ensayos, iptacopan pudo reducir la proteinuria, o los niveles de proteínas en la orina, en poco menos del 50%. También mejoró la función renal.
Hemoglobinuria paroxística nocturna
Como resultado de mutaciones del gen PIGA, la hemoglobinuria paroxística nocturna es un trastorno de células madre hematopoyéticas (HSC) adquirido espontáneamente. La hemoglobina paroxística nocturna afecta a los glóbulos rojos y blancos, así como a las plaquetas. La mutación genética provoca una rápida multiplicación de las células. Cuando el sistema inmunológico ataca a las células madre, las células sanas mueren mientras que las células sobreviven. La hemoglobinuria paroxística nocturna afecta por igual a hombres y mujeres. Por lo general, afecta a personas de entre 35 y 40 años. La tasa de supervivencia general suele ser de alrededor de 10 años, aunque los pacientes pueden sobrevivir décadas en los casos más leves.
Los síntomas incluyen:
- Hematomas y sangrado fáciles
- Dolor de cabeza
- Falta de aire o dificultad para respirar
- Infecciones recurrentes y / o síntomas similares a los de la gripe
- Orina oscura y / o con sangre
- Fatiga
- Dificultad para tragar
- Frecuencia cardíaca alta
- Calambres abdominales
- Dolor en el pecho
- Disfunción sexual masculina
- Nefropatía
Jessica Lynn
Fuente: https://patientworthy.com/2021/01/08/iptacopan-granted-breakthrough-therapy-designation-pnh/
