Historia de Newswise, los primeros resultados de un ensayo clínico reciente de fase 1/2 han revelado el potencial de un tratamiento experimental que se estaba probando para la neoplasia de células dendríticas plasmocitoides blásticas (BPDCN), una forma rara de cáncer de sangre. La terapia de investigación se llama IMGN632; los resultados se presentaron recientemente en la Reunión Anual 2020 de la Sociedad Americana de Hematología.
Acerca de la neoplasia de células dendríticas plasmocitoides blásticas (BPDCN)
La neoplasia blástica de células dendríticas plasmocitoides (BPDCN) es un trastorno sanguíneo poco común que afecta a las células dendríticas plasmocitoides. Se proyecta que esta enfermedad comprende menos del 0,5% de todos los casos de enfermedades de la sangre. Las células dendríticas plasmacitoides son un tipo raro de células del sistema inmunológico que desempeñan un papel en la lucha contra las infecciones virales. La enfermedad se presenta con características similares tanto a la leucemia como al linfoma. Aunque los factores de riesgo siguen siendo desconocidos, el BPDCN aparece después de que se acumulan mutaciones en los precursores de células dendríticas plasmocitoides (pDC). Los síntomas de la enfermedad incluyen úlceras, parches con aspecto de hematomas o lesiones cutáneas, inflamación de los ganglios linfáticos, el hígado y / o el bazo, anemia y la presencia de pDC malignas en todo el cuerpo. El tratamiento a menudo incluye quimioterapia y trasplante de células madre, pero la enfermedad casi siempre recae después de este tratamiento. En consecuencia, la tasa de supervivencia a cinco años para BPDCN es baja. Existe una necesidad urgente de terapias más efectivas para esta enfermedad.
Sobre el juicio
El ensayo incluyó un total de 28 pacientes adultos. La mayoría de los pacientes habían recibido tratamiento previo y presentaban recaída o enfermedad refractaria. El tratamiento anterior incluía trasplante de células madre (24 por ciento), quimioterapia (52 por ciento) y tagraxofusp (45 por ciento), que es la única terapia aprobada por la FDA específicamente para este cáncer. Este fue el ensayo más grande hasta la fecha que consistió principalmente en pacientes con BPDCN en recaída / refractarios. El tratamiento con IMGN623 produjo una tasa de respuesta general del 29 por ciento y una tasa de respuesta general del 31 por ciento en pacientes que fueron tratados previamente con tagraxofusp. Cinco pacientes pudieron lograr una respuesta completa.
Este ensayo continúa inscribiéndose y también estará disponible para pacientes que no hayan sido tratados previamente, ya que brinda una oportunidad única para que quienes viven con este cáncer prueben una opción de tratamiento diferente.
Sobre IMGN623
Estas cifras pueden no parecer demasiado impresionantes, pero en una enfermedad mortal como la BPDCN con opciones de tratamiento limitadas, son una señal alentadora. IMGN623 también pareció tener características de seguridad favorables en comparación con tagraxofusp. IMGN623 se clasifica como un conjugado anticuerpo-fármaco dirigido a CD123. La terapia obtuvo la designación de Terapia Avanzada de la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) en octubre.
James Moore
Fuente: https://patientworthy.com/2020/12/11/experimental-antibody-drug-conjugate-promise-bpdcn/
