Estados Unidos:
La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha otorgado la designación de medicamento huérfano a ACE-1334, una terapia en investigación que tiene como objetivo aliviar las cicatrices en los pulmones de las personas con esclerodermia.
Acceleron Pharma, la compañía que desarrolla ACE-1334, planea lanzar un ensayo clínico de fase 1b / 2 el próximo año, probando el candidato de tratamiento en pacientes con enfermedad pulmonar intersticial asociada a esclerodermia (SSc-ILD).
«Estamos emocionados de que ACE-1334 haya recibido la designación de medicamento huérfano, ya que se alinea con nuestra visión de desarrollar terapias novedosas para enfermedades pulmonares de alta necesidad médica insatisfecha», dijo Habib Dable, presidente y director ejecutivo de Acceleron, en un comunicado de prensa.
«Nos complace planificar un estudio de fase 1b / fase 2 para determinar si la actividad antifibrótica que ACE-1334 ha demostrado en modelos preclínicos de fibrosis se puede replicar en pacientes con SSc-ILD», dijo.
Los medicamentos destinados a tratar trastornos que afectan a menos de 200.000 personas en los EE.UU., son elegibles para el estatus de medicamento huérfano. Esta designación proporciona ciertos incentivos financieros, incluidos siete años de exclusividad en el mercado si se aprueba el tratamiento, y exime de las tarifas de la FDA.
Aunque el engrosamiento de la piel causado por la acumulación de colágeno es el rasgo distintivo de la esclerodermia, la forma sistémica del trastorno afecta a múltiples órganos, incluidos los pulmones, y se caracteriza por la acumulación de tejido cicatricial. Entre los que desarrollan EPI, la mayoría comienza a experimentar síntomas dentro de los tres años posteriores al diagnóstico, lo que limita su función respiratoria.
Los tratamientos actuales que se usan en personas con SSc-ILD incluyen inmunosupresores, trasplantes de células madre, medicamentos antiinflamatorios y terapias para aliviar el dolor. Sin embargo, ninguno de estos enfoques se dirige directamente a la cicatrización progresiva de la esclerodermia.
El ACE-1334 se dirige y bloquea específicamente las moléculas del factor de crecimiento transformante (TGF) -beta 1 y 3, que los científicos creen que son clave en la cicatrización pulmonar o fibrosis que se observa en la ILD. La terapia potencial ha mostrado actividad antifibrótica en modelos preclínicos, según Acceleron, y en un ensayo clínico de fase 1 completado recientemente en voluntarios sanos.
La FDA ha otorgado previamente la designación de vía rápida a ACE-1334 para el tratamiento de SSc-ILD, que tiene como objetivo acelerar el desarrollo y revisión de nuevas terapias que satisfagan una necesidad médica no satisfecha en trastornos graves. Ese estado incluye una comunicación más frecuente con la FDA, así como la elegibilidad para una aprobación acelerada y una revisión prioritaria.
Otros tratamientos para la EPI incluyen Ofev (nintedanib), que está indicado para ralentizar el deterioro de la función pulmonar. Esbriet (pirfenidona), una terapia antifibrótica aprobada para la fibrosis pulmonar idiopática, se está probando actualmente en pacientes con esclerodermia.
Forest Ray
