La FDA ha otorgado recientemente su designación de Enfermedad Pediátrica Rara al WP1066 de Moleculin para tres indicaciones: tumor teratoideo rabdoide atípico, glioma pontino intrínseco difuso y meduloblastoma. Esta designación ayudará a Moleculin en el desarrollo de este fármaco candidato, lo que le permitirá llegar a los pacientes más rápidamente.
Acerca del tumor teratoideo rabdoide atípico (TTRA)
Es un tumor rabdoide (TR) muy maligno del sistema nervioso central (SNC) descrito casi exclusivamente en niños.
La aparición del TTRA primario se puede producir desde el nacimiento hasta la edad adulta, pero la incidencia más alta se registra durante los dos primeros años de vida. En adultos sólo se han descrito algunos casos aislados. Las manifestaciones del TTRA son macrocefalia, vómitos, irritabilidad, cefalea, apatía/ letargia, ataxia, rigidez de cuello y convulsiones. El TTRA se puede producir en la fosa posterior, cuarto ventrículo, vermis cerebeloso (con extensión intraventricular), cerebelo (sólo o en combinación con un tumor supratentorial), hemisferio cerebral, región pineal, lóbulo frontal, tronco encefálico, médula espinal o ser el resultado de metástasis de un TR renal. El TTRA puede afectar al ángulo pontocerebeloso, lo que provoca déficit agudo de los pares craneales (como parálisis facial aguda de los nervios faciales) como signo de presentación.
Acerca del glioma pontino intrínseco difuso (GPID)
Los glioma pontino intrínseco difuso son un tipo de tumor que se forma en el tronco cerebral y afecta a los niños. Los profesionales médicos no están seguros de qué causa exactamente este cáncer; sin embargo, sospechan que existe un vínculo con el desarrollo del cerebro. También saben que estos tumores forman células gliales. Independientemente de la causa, los síntomas incluyen náuseas, vómitos, problemas para masticar y tragar, problemas con el equilibrio y para caminar, párpados caídos, visión doble, visión borrosa y movimientos oculares incontrolables. Si bien no existe cura para esta afección, existen varias opciones de tratamiento. Estos incluyen cirugía, quimioterapia y radioterapia.
Acerca del meduloblastoma
El meduloblastoma es una forma de tumor cerebral que se forma en la región de la fosa posterior. Es un cáncer de cerebro común en los niños, que representa el 20% de todos los casos. Los hombres menores de 16 años corren el mayor riesgo. Los profesionales médicos no están seguros de las causas de estos tumores, pero conocen los síntomas característicos. Estos incluyen dolores de cabeza, vómitos, náuseas, problemas visuales, problemas con la escritura y torpeza. Si estos tumores se diseminan a la médula espinal, los síntomas progresarán para incluir problemas con el control de la vejiga y la función intestinal, problemas para caminar y dolor de espalda. La cirugía suele ser el primer paso del tratamiento y es seguida por quimioterapia o radioterapia.
Designación de enfermedad pediátrica rara para WP1066
El 1 de diciembre, la FDA aprobó la solicitud de Moleculin para la designación de Enfermedad Pediátrica Rara. Esta designación otorga un vale de revisión prioritaria para cada una de las tres indicaciones, que puede intercambiarse, venderse o entregarse a la FDA.
Esta decisión se tomó después de que la FDA evaluó la actividad temprana de WP1066; creen que este tratamiento tiene potencial. Dado que los niños con tumores cerebrales se enfrentan a una necesidad médica insatisfecha, este desarrollo es muy emocionante.
Kendall Mason
Fuente: https://patientworthy.com/2020/12/07/fda-grants-rare-pediatric-disease-designation-wp1066/
