La colaboración para la investigación que utilizará la tecnología de edición del genoma ARCUS incluirá inicialmente tres objetivos genéticos, con derecho a seleccionar posteriormente tres objetivos genéticos adicionales de este programa líder centrado en la distrofia muscular de Duchenne.
Precision BioSciences recibirá 100 millones de dólares por adelantado y una inversión de capital por parte de Lilly de 35 millones de dólares.
Precision también recibirá hasta 420 millones de dólares por el desarrollo de productos, así como beneficios escalonados sobre las ventas de productos con licencia.
Eli Lilly and Company y Precision BioSciences, Inc. anunciaron una colaboración en investigación y un acuerdo de licencia exclusivo para utilizar la plataforma de edición de genomas patentados por Precision, ARCUS, para la investigación y el desarrollo de posibles terapias in vivo para trastornos genéticos, con un enfoque inicial en la distrofia muscular de Duchenne (DMD) y otros dos genes no revelados.
Las tecnologías de edición del genoma permiten la edición precisa del ADN de un organismo vivo, abriendo la posibilidad de corregir problemas genéticos en su origen. ARCUS es una plataforma de edición de genoma única, patentada y versátil con atributos que incluyen especificidad, capacidad para realizar una variedad de ediciones eficientes (knock-in, knock-out y reparación) y de tamaño pequeño, lo que permite hacer una amplia variedad de ediciones terapéuticas. La plataforma deriva de una enzima de edición del genoma natural llamada I-CreI, una endonucleasa autodirigida que puede ser optimizada para controlar la potencia y la especificidad.
Bajo los términos del acuerdo, Precision recibirá un pago inicial en efectivo de 100 millones de dólares, así como una inversión de capital por parte de Lilly de 35 millones de dólares en acciones comunes de la biotecnológica. Esta empresa también recibirá hasta 420 millones de dólares en posibles hitos de desarrollo y comercialización de producto, así como beneficios escalonados en ventas de productos si Lilly comercializa con éxito alguna de las terapias desarrolladas en colaboración. Precision dirigirá la investigación preclínica y las actividades de habilitación de IND, y Lilly asumirá la responsabilidad del desarrollo clínico y la comercialización. Por otro lado, Lilly tendrá derecho a seleccionar hasta tres objetivos genéticos adicionales para esta colaboración, y Precision puede cofinanciar el desarrollo clínico de un producto a cambio de una mayor tasa de beneficios sobre las ventas de estos productos.
“Las terapias editadas con genes están emergiendo como un enfoque prometedor para ayudar a los pacientes afectados por enfermedades genéticas”, comentó Ruth Gimeno, Ph.D., vicepresidenta de investigación metabólica y de diabetes en Lilly. «Esperamos trabajar en estrecha colaboración con el equipo científico de Precision y aprovechar su plataforma para desarrollar y ofrecer medicamentos innovadores para los trastornos genéticos no tratados«.
“Esta colaboración con Precision BioSciences representa otro hito en nuestra misión de crear medicamentos con potencial transformador, utilizando nuevas modalidades terapéuticas como la edición de genes para abordar objetivos e indicaciones que antes no eran viables”, añadió Andrew Adams, Ph.D., vicepresidente de nuevas modalidades terapéuticas en Lilly.
«Esperamos trabajar con Lilly para aprovechar nuestro profundo conocimiento sobre la edición de genes in vivo y nuestra experiencia con ARCUS para desarrollar nuevas terapias, incluyendo un tratamiento potencialmente transformador para la distrofia muscular de Duchenne«, explicó Derek Jantz, director científico y cofundador de Precision BioSciences. «Colaborar con Lilly, líder mundial en el cuidado de la salud y con una sólida experiencia clínica y comercial en enfermedades difíciles de tratar, nos ayudará a acelerar nuestro trabajo destinado a resolver enfermedades genéticas con desafíos de edición únicos«.
Esta transacción está sujeta a autorización en virtud de la Hart-Scott-Rodino (HSR) Antitrust Improvements Act y otras condiciones de cierre habituales. Este acuerdo se reflejará en los resultados comunicados de Lilly y en las directrices financieras de acuerdo con los Principios de Contabilidad Generalmente Aceptados (PCGA). Como resultado de esta transacción, no habrá cambios en la guía de ganancias por acción no PCGA de Lilly para 2020.
