Fintepla (fenfluramina oral en dosis bajas) se acercó un paso más a la aprobación europea, tras una opinión favorable sobre su uso como tratamiento complementario para las convulsiones asociadas con el síndrome de Dravet en pacientes de 2 años o más del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP), una rama de la Agencia Europea de Medicamentos.
«Nos complace que la revisión regulatoria del CHMP de Fintepla en cuanto a calidad, seguridad y eficacia haya dado como resultado una opinión positiva», dijo Stephen Farr, PhD, presidente y director ejecutivo de Zogenix, fabricante de Fintepla, en un comunicado de prensa.
Se espera que la Comisión Europea (CE) tome una decisión final sobre la aprobación del medicamento oral, en forma de una solicitud de autorización de comercialización, a finales de año.
La autorización de la CE haría que Fintepla estuviera disponible en todos los estados miembros de la Unión Europea, además del Reino Unido, Islandia, Noruega y Liechtenstein. Se espera que Fintepla esté disponible bajo un programa de acceso controlado, destinado a garantizar la monitorización cardíaca regular y limitar el uso potencial no autorizado del medicamento para el control del peso.
La solicitud de Fintepla se basó en datos de dos estudios clínicos aleatorizados de fase 3: ZX008-1501 (NCT02682927) y ZX008-1502 (NCT02826863), y resultados provisionales de su estudio de extensión de etiqueta abierta (NCT02823145). Estos ensayos involucraron a un total de 330 niños Dravet, informó Zogenix.
Es posible que el estudio ZX008-1502 aún esté reclutando pacientes elegibles en centros de Japón.
Los datos de los ensayos aleatorizados encontraron que Fintepla redujo significativamente las convulsiones mensuales entre niños y adultos jóvenes cuando se administró en combinación con otros medicamentos antiepilépticos, en comparación con un placebo. Estas reducciones ocurrieron dentro de las tres a cuatro semanas de tratamiento y permanecieron estables durante los períodos de tratamiento de 14 a 15 semanas.
Los hallazgos de su estudio de extensión de etiqueta abierta mostraron que Fintepla proporciona un alivio duradero de las convulsiones, con algunos pacientes tratados hasta por tres años. Los resultados observados en niños pequeños con Dravet también fueron comparables a los observados en adultos.
«Reducir la frecuencia de las convulsiones es el primer y más importante paso en el tratamiento de todos los niños con síndrome de Dravet, independientemente de su edad», dijo Lieven Lagae, MD, PhD, jefe del Departamento de Neurología Pediátrica de los Hospitales Universitarios de Lovaina en Bélgica.
No se informaron complicaciones cardiovasculares, incluidas valvulopatías o hipertensión arterial pulmonar. Tales complicaciones fueron una preocupación, porque el ingrediente activo de Fintepla, la fenfluramina, en dosis mucho más altas, fue inicialmente aprobado como un supresor del apetito para tratar la obesidad. Fue retirado del mercado después de informes de tales complicaciones.
Los efectos secundarios más frecuentes observados en los ensayos de Dravet consistieron en pérdida de apetito, diarrea, fiebre, fatiga, infección del tracto respiratorio superior, letargo, somnolencia y bronquitis.
La Administración de Drogas y Alimentos de EE.UU., aprobó Fintepla para tratar las convulsiones asociadas con Dravet en pacientes de 2 años o más este año.
“Muchos pacientes con síndrome de Dravet continúan experimentando convulsiones graves frecuentes incluso mientras toman uno o más medicamentos anticonvulsivos disponibles en la actualidad”, dijo Farr. «Por esta razón, estamos entusiasmados de estar un paso más cerca de la posible introducción de Fintepla como una nueva opción de tratamiento importante para estos pacientes y sus familias en Europa».
Forest Ray
