Estados Unidos:
En un comunicado de prensa reciente, Catalent y BrainStorm Cell Therapeutics Inc. («BrainStorm») anunciaron una asociación para fabricar NurOwn para pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA). Durante más de 85 años, Catalent ha trabajado para desarrollar y fabricar productos relacionados con la salud, desde medicamentos hasta terapia génica. Mientras tanto, BrainStorm desarrolla terapias con células madre autólogas para pacientes con trastornos neurodegenerativos. Juntos, la pareja está en una posición única para llevar NurOwn al mercado y mejorar los resultados de los pacientes.
NurOwn
Desarrollado por BrainStorm, NurOwn es una plataforma patentada que puede crear y producir células MSC-NTF autólogas. Por lo general, con las terapias con células madre, escuchará que se las describe como autólogas o alogénicas. Pero, ¿cuál es la diferencia? El Instituto del Cáncer Dana-Farber explica que:
Un autotrasplante utiliza las propias células madre de una persona. Un alotrasplante utiliza células madre de un donante cuyos antígenos leucocitarios humanos (HLA) son compatibles con los del paciente.
Los autotrasplantes requieren que los médicos recolecten y congelen células madre directamente de los pacientes. A continuación, las células se tratan fuera del cuerpo. Finalmente, las células madre regresan al cuerpo, lo que provoca la curación. En este caso, NurOwn utiliza células madre mesenquimales (MSC). Las CMM generalmente se derivan de la médula ósea. EuroStemCell explica que los MSC:
Son «multipotentes», lo que significa que pueden producir más de un tipo de célula especializada del cuerpo, pero no todos los tipos. Por ejemplo, pueden diferenciarse, o especializarse, en células cartilaginosas (condrocitos), células óseas (osteoblastos) y células grasas (adipocitos).
NurOwn induce a las MSC a secretar factores neurotróficos (NTF), pequeñas proteínas que ayudan a proteger el crecimiento, el desarrollo y la supervivencia de las neuronas. Una vez que regresa al cuerpo, NurOwn ayuda a retrasar la progresión de la enfermedad y reduce la neuroinflamación y el daño. Actualmente, las células autólogas de MSC-NTF se están evaluando en un ensayo clínico de fase 2 y fase 3. Este tratamiento también ha recibido las designaciones Fast Track, Orphan Drug y Orphan Medicinal Product.
Esclerosis lateral amiotrófica (ELA)
Se estima que entre el 5 y el 10% de todos los casos de esclerosis lateral amiotrófica (ELA) son familiares o se heredan a través de mutaciones genéticas. Sin embargo, eso significa que el 90-95% de los diagnósticos todavía existen sin una causa conocida. Los investigadores creen que la demencia frontotemporal o la exposición a toxinas pueden contribuir al desarrollo de la esclerosis lateral amiotrófica, que también se conoce como enfermedad de Lou-Gehrig. La esclerosis lateral amiotrófica es un trastorno neurodegenerativo progresivo. Se caracteriza por la muerte de las células nerviosas en el cerebro, la médula espinal y el tronco encefálico.
A medida que avanza la enfermedad, los pacientes experimentan una mayor debilidad muscular y una pérdida del control voluntario de los movimientos. Generalmente, la esclerosis lateral amiotrófica es más prevalente en hombres blancos de 60 a 69 años que en otros grupos. La ELA afecta a los hombres más que a las mujeres. Los síntomas varían. Sin embargo, estos pueden incluir:
Ansiedad y depresión
Calambres musculares, rigidez y rigidez
Habla lenta o arrastrada
Dificultad para hablar o tragar
Debilidad en brazos, manos y piernas.
Postura pobre
Tropezones o caídas frecuentes
Dificultad con las actividades diarias o el movimiento.
Incapacidad para mover los músculos
Jessica Lynn
Fuente: https://patientworthy.com/2020/11/09/new-partnership-manufactures-nurown-for-als/
