Brasil:
Evrysdi, un tratamiento para la atrofia muscular espinal (AME), ha comenzado a progresar en todo el mundo en términos de aprobación. La agencia reguladora de Brasil, la Agencia Nacional de Vigilancia Sanitaria, aprobó el medicamento. Esto va de la mano con la Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA) presentada en Japón.
Acerca de la atrofia muscular espinal
La atrofia muscular espinal (AME) es un orden genético poco común que se caracteriza por debilidad y degeneración muscular. Afecta a una de cada 10.000 personas, pero su gravedad puede variar de una persona a otra. Una mutación en el SMN1 causa esta condición y causa la pérdida de neuronas motoras en la médula espinal y el tronco encefálico. Debido a esta pérdida, los músculos se debilitan y atrofian, específicamente los músculos que se utilizan para caminar, respirar, tragar, gatear, sentarse y mover la cabeza.
Los síntomas de esta afección dependen de la gravedad y el tipo de AME.
El tipo I es el más grave y se diagnostica después del nacimiento. Los síntomas de este tipo incluyen retraso en el desarrollo, incapacidad para sentarse o mover la cabeza y dificultad para respirar y tragar.
El tipo II se diagnostica en niños de entre seis y doce meses de edad y experimentan problemas para pararse y caminar.
Los que tienen el tipo III son diagnosticados entre la primera infancia y la adolescencia y no pueden caminar ni subir escaleras de forma independiente.
El tipo IV se presenta en adultos mayores de 30 años y es el tipo menos grave. Las personas con esta forma de AME suelen tener debilidad muscular leve, problemas para respirar, espasmos o temblores.
Una vez que se notan estos síntomas, se confirma el diagnóstico mediante un examen neurológico y pruebas genéticas. Si bien no existe cura para la AME, existen tratamientos disponibles. La fisioterapia, los aparatos ortopédicos y la cirugía pueden ayudar a mejorar el movimiento. La asistencia respiratoria no invasiva y las traqueotomías pueden abordar los problemas respiratorios, mientras que la gastrostomía puede ayudar con la alimentación. Spinraza es el primer tratamiento aprobado por la FDA para la AME, y Zolgensma también ha sido aprobado recientemente.
Evrysdi en todo el mundo
Hasta ahora, dos países han aprobado Evrysdi para el tratamiento de la AME: EE.UU.,y Brasil. Brasil ha otorgado la aprobación recientemente, y lo hizo unos siete meses después de que Roche presentara su solicitud. Actualmente, hay quince países que ya han recibido un NDA para este medicamento, incluidos Australia, Rusia, Corea del Sur e India.
Japón acaba de unirse a esta lista, ya que aceptó la NDA de Roche a fines de octubre. Su aceptación se produjo después de la evaluación de los ensayos FIREFISH y SUNFISH. El primero evaluó Evrysdi en aquellos con atrofia muscular espinal Tipo 1, mientras que el segundo estudió su efecto en aquellos con Tipo 2 o Tipo 3.
Los profesionales médicos y los pacientes están entusiasmados con estos desarrollos, ya que los pacientes con AME necesitan otra opción de tratamiento. Con la pandemia, la necesidad de tratamientos es aún más grave. Es de esperar que más países aprueben este tratamiento y permitan que llegue a más pacientes.
Kendall Mason
Fuente: https://patientworthy.com/2020/11/06/spinal-muscular-atrophy-treatment-progress-across-globe/
