Terapias NMOSD
Soliris
La primera de las tres terapias aprobadas por la FDA es Soliris (eculizumab). Desarrollado por Alexion Pharmaceuticals (“Alexion”), Soliris está indicado para pacientes con NMOSD positivo para anticuerpos anti-AQP4, que ocurre en alrededor del 75% de los pacientes. Los pacientes con esta forma de NMOSD experimentan un sistema de complemento hiperactivo. Dado que el sistema del complemento juega un papel en la inflamación, un sistema del complemento hiperactivo puede causar daño a los nervios, el cerebro y la médula espinal. Soliris actúa inhibiendo una proteína del complemento llamada C5, reduciendo esta activación y previniendo la recaída de NMOSD.
Los datos del ensayo clínico PREVENT de fase 3 mostraron que el 98% de los pacientes que tomaron Soliris no experimentaron recaídas durante 48 semanas (11 meses) o más. Los pacientes reciben primero 900 mg de Soliris durante 4 semanas, seguido de 1200 mg cada dos semanas. Debido al potencial de infecciones meningocócicas, los pacientes que toman Soliris deben vacunarse antes del tratamiento.
Uplizna
En junio de 2020, la FDA aprobó Uplizna (inyección de inebilizumab-cdon). Desarrollado por Viela Bio (“Viela”), Uplizna también recibió las designaciones de Medicamento Huérfano y Terapia Avanzada. Su aprobación dependió del ensayo clínico N-MOmentum, en el que participaron 230 pacientes. Durante el ensayo, Uplizna redujo el riesgo de recaída en pacientes con NMOSD positivo para anticuerpos anti-AQP4 en un 77%. Además, el 89% de los pacientes no tuvo recaídas durante 6 meses, en comparación con solo el 58% de los que recibieron un placebo. En general, Uplizna fue seguro, eficaz y bien tolerado. Sin embargo, los efectos secundarios incluyeron un resfriado, dolor de cabeza e infecciones del tracto urinario (ITU).
Enspryng
Finalmente, Enspryng (satralizumab-mwge) obtuvo la aprobación de la FDA en agosto de 2020. Desarrollado por Genentech, Enspryng es el único tratamiento NMOSD que se administra por vía subcutánea. Se dirige e inhibe la interleucina-6 (IL-6), una citocina proinflamatoria. Los pacientes reciben una dosis de carga inicial, seguida de una inyección cada 4 semanas. Durante el primer año de tratamiento, los pacientes necesitan alrededor de 15 dosis. En los ensayos de fase 3 SAkuraStar y SAkuraSky, Enspryng redujo las recaídas en los pacientes.
Trastorno del espectro de neuromielitis óptica (NMOSD)
La neuromielitis óptica es un trastorno autoinmune en el que el sistema inmunológico ataca por error el tejido nervioso de la columna y el nervio óptico. En algunos casos, se confunde o se diagnostica erróneamente como esclerosis múltiple. Se estima que entre 4,000 y 15,000 pacientes estadounidenses tienen NMOSD. La condición generalmente ocurre en ataques, interrumpidos por períodos de remisión.
Los síntomas incluyen:
Fiebre
Dolor de cabeza
Pérdida de apetito
Espasmos musculares
Visión borrosa
Incapacidad para reconocer colores.
Pérdida total de visión
Pérdida del control de los intestinos y la vejiga.
Debilidad de las extremidades
Sensaciones de ardor u hormigueo en las piernas
