Durham, Estados Unidos:
El 22 de octubre de 2020, BioCryst Pharmaceuticals, Inc. (“BioCryst”) anunció la publicación de datos de un ensayo clínico de fase 3 que evalúa el berotralstat en pacientes con angioedema hereditario (AEH). Como desarrollador de terapias de moléculas pequeñas diseñadas para tratar a pacientes con enfermedades raras, BioCryst quería mejorar la calidad de vida (QOL) de los pacientes con AEH. Los datos, publicados en el Journal of Allergy and Clinical Immunology, comparten los datos recopilados durante las primeras 24 semanas (5,5 meses) del ensayo.
Berotralstat
En el ensayo clínico de fase 3 APeX-2, los investigadores evaluaron la seguridad, eficacia y tolerabilidad del berotralstat. La terapia se administra por vía oral. 121 pacientes (mayores de 12 años) inscritos en el ensayo. Durante la primera parte del ensayo, los pacientes recibieron 110 o 150 mg de berotralstat o un placebo. En última instancia, los investigadores determinaron que el berotralstat redujo significativamente los ataques de AEH y la hinchazón, particularmente en la dosis más alta.
Actualmente, berotralstat se está considerando en varios países con el nombre de ORLADEYO. En los Estados Unidos, BioCryst presentó una solicitud de nuevo fármaco (NDA) para berotralstat y espera una decisión antes de fin de año. También se está considerando en Japón, con una decisión prevista para finales de año. En la Unión Europea, la EMA aprobó una solicitud de autorización de comercialización (MAA) para berotralstat y recibirá una opinión durante el próximo año.
Angioedema hereditario (AEH)
Cuando analiza el “angioedema hereditario”, ve que tiene un nombre bastante acertado. La afección se hereda a través de un patrón autosómico dominante, por lo que alguien solo necesita heredar un gen defectuoso de los padres. «Angio» significa que se relaciona con los vasos sanguíneos y «edema» es la hinchazón causada por el exceso de líquido.
En angioedema hereditario, el gen que normalmente controla una proteína de la sangre (inhibidor de C1) es parcialmente funcional o no funcional. Normalmente, el inhibidor de C1 ayuda a combatir enfermedades y prevenir la inflamación. Pero sin tener suficiente inhibidor de C1 que funcione, un péptido proteico llamado bradicinina comienza a acumularse. En última instancia, esto hace que los vasos sanguíneos filtren líquido en el tejido corporal y provoquen inflamación.
Los ataques de angioedema hereditario pueden ser causados por factores desencadenantes, como estrés o lesiones, pero la hinchazón aún puede ocurrir sin ningún desencadenante. Generalmente, las mujeres con AEH tienen más ataques que los hombres, lo que se cree que es causado por cambios hormonales. La hinchazón ocurre comúnmente en los brazos, piernas, manos, dedos de los pies, estómago, intestinos, labios, párpados, mejillas, y la garganta. Como resultado, los pacientes pueden experimentar náuseas y vómitos, dolor abdominal y dificultad para respirar.
Las personas que tienen angioedema hereditario (también conocido como AEH ) tienen un defecto genético en el cromosoma 11 que resulta en ataques recurrentes de hinchazón severa e inexplicable debajo de la piel. El angioedema hereditario afecta aproximadamente a 1 de cada 50.000 personas.
Jessica Lynn
Fuente: https://patientworthy.com/2020/10/27/new-results-phase-3-berotralstat-trial-hae/
