APR-548
Desarrollado por Aprea, APR-548 se describe como:
un reactivador de molécula pequeña de próxima generación de p53 mutante.
La terapia se administrará por vía oral. APR-548 se alinea con los valores y objetivos generales de Aprea: desarrollar reactivadores de p53 para pacientes con varios tipos de cáncer, como síndrome mielodisplásico y leucemia mieloide aguda (LMA). En aproximadamente la mitad de todos los cánceres, el gen supresor de tumores p53 está mutado. Como resultado, los pacientes desarrollan cánceres difíciles de tratar, lo que reduce la tasa de supervivencia y la calidad de vida (CDV).
Como resultado, Aprea se compromete a desarrollar tratamientos únicos para satisfacer estas necesidades insatisfechas. Hasta ahora, APR-548 redujo los tumores y previno la progresión de la enfermedad en modelos de ratones. Fuera de APR-548, Aprea desarrolló otro candidato principal llamado eprenetapopt, otro reactivador de p53. Eprenetapopt actúa causando la muerte de las células cancerosas y ha demostrado ser eficaz en SMD, LMA y cáncer de ovario. Este tratamiento recibió las designaciones de medicamento huérfano, vía rápida y terapia innovadora de la FDA.
Síndromes mielodisplásicos (SMD)
Hay cinco subconjuntos de síndromes mielodisplásicos (SMD), afecciones progresivas que impiden que se desarrollen suficientes células sanguíneas saludables en la médula ósea. Estos subtipos son anemia refractaria, anemia refractaria con sideroblastos, anemia refractaria con exceso de blastos, anemia refractaria con exceso de blastos en transformación y leucemia mielomonocítica crónica. Los investigadores no tienen claro qué causa estas afecciones, pero algunos estiman que las causas pueden incluir la genética, la exposición a sustancias químicas o la quimioterapia. En aproximadamente la mitad de todos los casos, los síndromes mielodisplásicos progresan hasta convertirse en leucemia mieloide aguda. Generalmente, los SMD afectan a pacientes mayores de 60 años. Los hombres se ven afectados con más frecuencia que las mujeres.
Los síntomas incluyen:
Anemia (recuento bajo de glóbulos rojos)
Neutropenia (recuento bajo de glóbulos blancos)
Trombocitopenia (bajo recuento de plaquetas)
Hematomas y sangrado fáciles
Fatiga
Energía baja
Palpitos del corazón
Dolor en el pecho
Palor (piel pálida)
Falta de aliento / dificultad para respirar
Infecciones frecuentes
