El trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas (AHSCT), que reemplaza la médula ósea dañada de los pacientes con sus propias células madre sanguíneas sanas, mejora la calidad de vida relacionada con la salud entre las personas con esclerodermia en mayor medida que el tratamiento convencional, muestra un estudio.
El estudio, «El trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas en la esclerosis sistémica se asocia con una mejora notable en la calidad de vida relacionada con la salud», se publicó en la revista Arthritis & Rheumatology.
El AHSCT es un tratamiento que funciona como un «reinicio» de la respuesta inmunitaria. Por lo general, el procedimiento implica el uso de quimioterapia o medicamentos similares para eliminar el sistema inmunológico y luego repoblarlo con células recolectadas previamente del mismo paciente.
El AHSCT ha demostrado eficacia en ensayos clínicos de esclerodermia sistémica, demostrando superioridad sobre el tratamiento estándar con Cytoxan (ciclofosfamida) en términos de limitar la progresión de la enfermedad y prolongar la supervivencia. Aunque es eficaz, el AHSCT se asocia con una toxicidad considerable relacionada con el tratamiento, que puede limitar la calidad de vida relacionada con la salud (CVRS) de una persona.
Comprender el efecto de los tratamientos en la calidad de vida, especialmente en un entorno del mundo real, es importante para tomar decisiones informadas.
«El propósito de este estudio fue generar datos de CVRS para complementar las variables biomédicas estándar, incluida la progresión de la enfermedad y la supervivencia, que generalmente se enfatizan en la literatura médica», escribieron los científicos de Francia y Canadá.
Aquí, analizaron información de ambos países. Como el AHSCT rara vez se realiza en Canadá, dijo el equipo, los datos de los pacientes con esclerodermia tratados con AHSCT en Francia se compararon con los pacientes canadienses que cumplieron con los criterios de trasplante pero no se sometieron a este procedimiento.
Específicamente, se comparó a 41 personas con esclerodermia que se habían sometido a un AHSCT con 65 pacientes que cumplían con todos los criterios para el AHSCT, pero que en cambio recibieron otros tratamientos, a saber, ciclofosfamida, azatioprina, metotrexato y / o CellCept (micofenolato de mofetilo).
Ambos grupos eran mayoritariamente mujeres. En relación con los controles, el grupo AHSCT tuvo una mayor duración de la enfermedad (media 2,6 frente a 1,5 años), fue más joven cuando cumplió con los criterios para el AHSCT (media 44,7 frente a 53,1 años) y tuvo una mayor proporción de pacientes con enfermedad pulmonar intersticial. (92,7% frente a 49,2%).
La CVRS se midió con la Short Form Health Survey-36 (SF-36), que utiliza una escala de 0 a 100, donde las puntuaciones más altas representan una mejor CVRS.
Antes del tratamiento, las puntuaciones del SF-36 eran generalmente similares entre los dos grupos, aunque la función física era mejor en el grupo AHSCT. Sin embargo, estos pacientes superaron al grupo de comparación en todas las visitas anuales posteriores (hasta siete visitas) en función física, dolor corporal, salud general y función social, pero no en vitalidad, habilidades emocionales y salud mental.
Los análisis detallados indicaron que la diferencia fue mayor en la función física.
«Se necesitan más investigaciones para comprender las trayectorias de la CVRS mental en [esclerodermia]», escribieron los investigadores.
En particular, las diferencias en el componente físico del SF-36 que favorecieron el TCAPH fueron mayores de cinco puntos, lo que significa que se consideraron clínicamente significativas.
Otra evaluación utilizada fue el Health Assessment Questionnaire-Disability Index (HAQ-DI), que mide la discapacidad en una escala de cero (sin discapacidad) a tres (discapacidad grave).
Reflejando los resultados del SF-36, los puntajes HAQ-DI fueron significativamente más bajos en todas las evaluaciones anuales posteriores, lo que indica una mejoría de los síntomas en el grupo AHSCT en relación con el grupo comparador.
«De hecho, las diferencias parecieron aumentar a favor del AHSCT con el tiempo», escribieron los científicos.
Los cambios fueron todos de más de 0,5 puntos de magnitud, que está por encima del umbral de 0,14 puntos para un cambio clínicamente significativo en el HAQ-DI.
Los resultados de una medición relacionada, el Scleroderma HAQ (S-HAQ), que evalúa en qué medida los síntomas como el dolor, la disnea y las úlceras digitales interfieren con las actividades diarias, también mostraron superioridad del AHSCT sobre los comparadores, en términos de mejorar la CVRS.
“Descubrimos que el AHSCT se asoció con una mejora temprana marcada, mucho más allá de las diferencias mínimas clínicamente importantes, en la CVRS física y la función en comparación con la atención convencional y que este efecto se mantuvo en el tiempo”, concluyeron los investigadores.
A partir de estos resultados, calcularon que, en promedio, por cada cuatro personas con esclerodermia que se someten a un AHSCT, una experimentará una mejora clínicamente significativa en la CVRS física que es mayor que la que se lograría con la atención convencional.
“Este estudio colaborativo agrega datos complementarios considerables a las medidas de resultado biomédicas tradicionales para respaldar el papel del AHSCT en la ES”, agregaron los investigadores.
Marisa Wexler, MS
