Estados Unidos:
El 6 de octubre de 2020, la empresa de ingeniería molecular Scribe Therapeutics anunció una asociación emocionante. Fundada originalmente por ingenieros moleculares e inventores de CRISPR, Scribe Therapeutics busca desarrollar medicina genética in vivo para tratar a pacientes con trastornos genéticos. Ahora, junto con Biogen, Scribe Therapeutics está buscando desarrollar terapias relacionadas con CRISPR para abordar la causa subyacente de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA).
Durante años, los investigadores admitieron que no existe una causa clara para la ELA. Sin embargo, muchos plantearon la hipótesis de que podría deberse a mutaciones genéticas. Dado que aproximadamente el 5-10% de los casos de ELA son familiares, existen algunas variaciones genéticas asociadas con la afección. A través de esta colaboración, Biogen proporcionará a Scribe Therapeutics al menos $ 15 millones. Sin embargo, a medida que Scribe Therapeutics continúa desarrollando moléculas CRISPR personalizadas y editando con su plataforma patentada X-Editing, la compañía podría recibir hasta $ 400 millones para ayudar con el desarrollo.
Esclerosis lateral amiotrófica (ELA)
También conocida como síndrome de enclaustramiento y enfermedad de Lou Gehrig, la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) es una enfermedad neurológica progresiva caracterizada por la muerte del tronco encefálico, la médula espinal y las células nerviosas del cerebro. A medida que mueren estas células nerviosas, los pacientes experimentan una debilidad muscular continua. Finalmente, la ELA hace que los pacientes pierdan el control muscular voluntario. En muchos casos, los pacientes pierden la capacidad de respirar después de que se debilitan los músculos del pecho. Generalmente, esta condición afecta más a los hombres que a las mujeres. Es más común en hombres blancos entre las edades de 60 y 69. Los caucásicos también tienen más probabilidades de desarrollar esclerosis lateral amiotrófica que otros grupos étnicos o raciales.
Los síntomas y la gravedad varían. Además, generalmente se consideran de inicio bulbar (que comienzan en la boca o la lengua, generalmente con dificultades para hablar o tragar) o inicio de las extremidades (debilidad o espasmos en los brazos o piernas). Sin embargo, los síntomas suelen incluir:
Cambios en el habla (dificultad para hablar, habla lenta)
Dificultad para tragar o hablar
Tropezones o caídas frecuentes
Contracciones musculares, particularmente en la lengua, brazos, hombros y piernas.
Debilidad muscular en todo el cuerpo
Dificultad para sostener objetos pequeños o realizar otros pequeños movimientos.
Dolor o calambres musculares
Cambios de postura
Depresión y ansiedad
Jessica Lynn
Fuente: https://patientworthy.com/2020/10/20/als-new-collaboration-explores-crispr-therapies/
