Esta semana, la FDA de EE.UU., anunció que aprobó el medicamento Nucala (mepolizumab) para tratar a pacientes con síndrome hipereosinofílico, una enfermedad sanguínea crónica poco común que causa daño orgánico. Nucala ya está disponible para pacientes con tipos de asma grave y granulomatosis eosinofílica. Sin embargo, el tratamiento será la primera terapia aprobada para tratar a pacientes con SHE en 14 años.
Síndrome hipereosinfílico (SHE)
El síndrome hipereosinfílico es una enfermedad sanguínea poco común conocida por los altos niveles de un glóbulo blanco que normalmente regula el sistema inmunológico, conocido como eosinófilos. El exceso de eosinófilos altera el funcionamiento de los órganos y daña todo el cuerpo. Los pacientes experimentan daños en los órganos de diversas formas, con algunas áreas comunes como el corazón, la piel, los pulmones, la médula ósea y el sistema nervioso.
El nuevo medicamento Nucala está aprobado para adultos y niños de 12 años o más que han experimentado síntomas durante al menos seis meses sin ninguna causa identificable que no sea la sangre.
En un comunicado de prensa de la FDA, la Dra. Ann Farrell, directora del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA, dijo:
“La aprobación de hoy marca la primera vez en más de una década que existe una nueva opción de tratamiento aprobada por la FDA para pacientes con síndrome hipereosinofílico. La FDA se compromete a ayudar a desarrollar opciones de tratamiento seguras y eficaces para este grupo de enfermedades debilitantes de la sangre y otras afecciones raras».
Los resultados del ensayo
El medicamento se ha sometido ahora a los muchos requisitos rigurosos necesarios para la aprobación de la FDA. El estudio aleatorizó a los sujetos y utilizó un placebo para establecer un grupo de control. El estudio fue doble ciego, lo que significa que ni los pacientes ni los médicos sabían quién había recibido el fármaco frente al placebo. El estudio se estableció para medir qué cantidad de sujetos de prueba experimentaron un brote de síndrome hipereosinofílico durante las 32 semanas de tratamiento del ensayo, según la FDA,
«Un brote de síndrome hipereosinofílico se definió como el empeoramiento de los signos y síntomas clínicos de SHE o el aumento de eosinófilos (glóbulos blancos que combaten enfermedades) en al menos dos ocasiones».
Encontraron que los pacientes que recibieron Nucala tuvieron en promedio un 50% menos de brotes, con un 28% del grupo de tratamiento que tuvo brotes frente al 56% del grupo de placebo. Cualquier brote también tendía a ocurrir más tarde en el juicio. Los efectos secundarios incluyeron dolor en las manos, piernas y pies e infección del tracto respiratorio superior. Algunos también desarrollaron infecciones por herpes zóster.
Esta es una noticia emocionante para la comunidad con síndrome hipereosinofílico que ha estado anticipando este medicamento a medida que avanzaba en los ensayos y revisiones. Ahora, los pacientes descubrirán si esta nueva opción es mejor para ellos.
Sunniva Bean
Fuente: https://patientworthy.com/2020/10/12/hypereosinophilic-syndrome-first-fda-approved-therapy-years/
