El 30 de septiembre de 2020, BioCryst Pharmaceuticals (“BioCryst”) anunció datos prometedores sobre su fármaco candidato BCX9930. La terapia, un inhibidor del factor D administrado por vía oral, está diseñado para tratar a pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna no tratada previamente.
BCX9930
BCX9930, descubierto y luego desarrollado por BioCryst, es un inhibidor del factor D. Según ScienceDirect, factor de complemento D:
es una serina proteasa que escinde un enlace lisina-arginina en el factor B y, por tanto, participa en la activación de la ruta alternativa.
En términos más simples, el factor D es una enzima en la vía alternativa, que activa y amplifica el sistema del complemento. Dado que el sistema del complemento juega un papel en la función inmunológica y estimula la inflamación, un sistema del complemento hiperactivo conduce a trastornos inflamatorios graves. BCX9930 está diseñado para inhibir la respuesta inmune en la hemoglobinuria paroxística nocturna.
Actualmente, BCX9930 todavía se encuentra en fase 1 de desarrollo clínico. Sin embargo, BioCryst ha explorado la seguridad, eficacia y tolerabilidad de la terapia. Los pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna grave pero no tratada previamente (sin tratamiento previo) recibieron una dosis en monoterapia de 400 mg durante más de 6 semanas. La terapia redujo la LDH y aumentó los niveles de hemoglobina. Esto ofrece una forma eficaz de aumentar los niveles de hemoglobina sin necesidad de transfusiones.
Además, se descubrió que BCX9930 es seguro, eficaz y bien tolerado. Los efectos secundarios incluyeron dolor de cabeza y sarpullido leve. Sin embargo, no se encontraron reacciones adversas de moderadas a graves. De acuerdo con su promesa, BCX9930 recibió las designaciones Fast Track y Orphan Drug.
Hemoglobinuria paroxística nocturna
Causada por mutaciones en el gen PIGA, que hacen que las células de la hemoglobinuria paroxística nocturna se multipliquen rápidamente, la hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) es un trastorno de las células madre hematopoyéticas (HSC) que afecta a las plaquetas, así como a los glóbulos rojos y blancos. La hemoglobinuria paroxística nocturna hace que el sistema inmunológico ataque por error a las células madre. También destruye las células sanguíneas. Alrededor del 30% de los casos de hemoglobinuria paroxística nocturna se deben al tratamiento de la anemia aplásica. Generalmente, los pacientes son diagnosticados entre las edades de 35 y 40 años. En casos leves, los pacientes pueden sobrevivir por un tiempo. Sin embargo, la tasa de supervivencia general es de alrededor de 10 años después del diagnóstico.
Los síntomas incluyen:
Falta de aire o dificultad para respirar.
Fatiga
Orina oscura y con sangre
Dolor en el pecho
Dolores de cabeza
Frecuencia cardíaca alta
Dificultad para tragar
Daño en el riñón
Jessica Lynn
Fuente: https://patientworthy.com/2020/10/08/bcx9930-shows-promise-for-patients-with-pnh/
