La FDA ha otorgado recientemente dos designaciones, la de enfermedad pediátrica rara y la designación de medicamento huérfano, a la terapia génica de Spirovant Sciences para la fibrosis quística (FQ). SPIRO-2101 ahora podrá pasar por el desarrollo a un ritmo más rápido y, con suerte, llegar más rápido a los pacientes que lo necesiten.
Acerca de la fibrosis quística
La fibrosis quística es un trastorno genético que se caracteriza por un daño progresivo a los sistemas respiratorio y digestivo. Las personas con fibrosis quística no tienen el moco resbaladizo que normalmente se encuentra en los pulmones. En cambio, tienen una mucosidad espesa y pegajosa que se acumula en su sistema. Esta acumulación causa obstrucciones en las vías respiratorias, que luego atrapan las bacterias y causan problemas respiratorios, infecciones, daño pulmonar e insuficiencia respiratoria. También puede bloquear las enzimas digestivas, lo que dificulta la absorción de nutrientes. La fibrosis quística es un trastorno recesivo, lo que significa que ambos padres deben transmitir el gen mutado. El gen responsable de esta afección afecta la proteína que regula el movimiento de la sal. La mutación en el gen también varía en gravedad.
Los síntomas de la fibrosis quística afectan los sistemas respiratorio y digestivo. Incluyen tos persistente y sibilancias, dificultad para respirar, dificultad para hacer ejercicio, infecciones pulmonares frecuentes, congestión nasal, problemas para aumentar de peso, estreñimiento, infertilidad masculina, piel con sabor salado e intolerancia al ejercicio.
Acerca de las designaciones
La designación de medicamento huérfano está reservada para los medicamentos que tratan enfermedades raras, lo que significa que afectan a menos de 200,000 personas en los Estados Unidos. El desarrollador recibe beneficios, como incentivos financieros, derechos exclusivos de comercialización y exenciones de tarifas.
La designación de enfermedad pediátrica rara está reservada para cualquier terapia que trate a menores de 18 años. Se brindan beneficios similares para esta designación, y el desarrollador también recibe un vale de revisión de prioridad, lo que agiliza el proceso de aprobación.
Acerca de SPIRO-2101
SPIRO-2101 es una terapia génica que se inhala. Está destinado a reemplazar el gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR) dañado mediante el uso de un virus inofensivo, un virus adenoasociado.
Esta terapia génica tratará aproximadamente al 10% de los pacientes con FQ, ya que tiene como objetivo tratar a aquellos con mutaciones de clase 1, junto con aquellos que no pueden ser tratados con los moduladores de CFTR existentes. Estos pacientes actualmente enfrentan una necesidad médica insatisfecha, una que se espera que este tratamiento pueda abordar.
Kendall Mason
Fuente: https://patientworthy.com/2020/10/08/fda-support-advances-cystic-fibrosis-gene-therapy/
