Acerca del síndrome de Dravet
El síndrome de Dravet es una disfunción rara del cerebro que provoca convulsiones. Estas convulsiones suelen comenzar en el primer año de vida y van acompañadas de síntomas como deterioro cognitivo, déficits motores y problemas de comportamiento. Dado que estas convulsiones comienzan muy temprano en la vida, a menudo es posible obtener un diagnóstico temprano. Luego, los médicos intentarán encontrar el medicamento adecuado para las convulsiones para el individuo a fin de prevenir futuras convulsiones y reducir su gravedad. Si el tratamiento se inicia lo suficientemente temprano, también podría mejorar la función cognitiva.
Sobre los estudios
El ensayo MOMENTUM 1 será aleatorio, multicéntrico, doble ciego y controlado con placebo. Los investigadores planean inscribir hasta 58 participantes en 20 sitios en los EE.UU. Esperan alcanzar el criterio de valoración principal de un cambio porcentual superior en la frecuencia de las convulsiones en comparación con el placebo. Los criterios de valoración secundarios incluyen una tasa de respuesta del 50%, ausencia de convulsiones, farmacocinética, seguridad y tolerabilidad.
El estudio MOMENTUM 2 es un programa de acceso extendido que tratará a pacientes con síndrome de Dravet, así como a aquellos con otras epilepsias refractarias. Durante el transcurso del estudio se llevará a cabo una revisión de la historia clínica, un subestudio de farmacocinética e información sobre la seguridad y la frecuencia de las convulsiones. La dosificación será flexible.
Es de esperar que estos estudios proporcionen resultados positivos, ya que los pacientes con síndrome de Dravet se beneficiarían enormemente con otra opción de tratamiento.
