Medical Xpress, puede haber una nueva opción de tratamiento para los pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD). Tradicionalmente, la DMD se trata con glucocorticoides. Sin embargo, estos a menudo requieren altas dosis y provocan efectos secundarios graves. Ahora, un nuevo estudio sugiere que la vamorolona puede mejorar los resultados de los pacientes al tiempo que reduce las reacciones adversas.
Vamorolona
Para los pacientes con DMD, un régimen de esteroides (prednisona, deflazacort) es el estándar de atención tradicional. Sin embargo, el uso prolongado de esteroides puede causar problemas con el crecimiento, la salud ósea y el desarrollo de los huesos. Pero los datos recientes sugieren que la vamorolona, junto con los esteroides, reduce los impactos negativos al mismo tiempo que conserva la eficacia de los esteroides.
Según ReveraGen BioPharma, la vamorolona es:
un fármaco en investigación que se desarrolló como esteroide disociativo. Esto significa que su perfil químico es tal que puede demostrarse que separa químicamente los aspectos de eficacia (beneficio clínico) de las preocupaciones de seguridad (perfiles de efectos secundarios).
La terapia también es antiinflamatoria. El objetivo del medicamento es conservar los beneficios de la terapia con esteroides (movilidad, calidad de vida, supervivencia general) mientras se reducen los síntomas negativos (desarrollo deficiente, problemas de salud ósea). Los investigadores están particularmente interesados en la eficacia de la vamorolona para pacientes varones jóvenes, cuya debilidad muscular se vuelve más progresiva después de los seis años.
En el ensayo de seis meses, los investigadores inscribieron a 46 participantes. Después del ensayo, el 100% de los pacientes optaron por continuar con el uso de vamorolona. La terapia aumentó la fuerza muscular y la función muscular.
Distrofia muscular de Duchenne (DMD)
En general, hay nueve formas de distrofia muscular. Los pacientes con distrofia muscular de Duchenne carecen de la capacidad de crear distrofina. Según la Genetics Home Reference, la distrofina es:
parte de un grupo de proteínas que trabajan juntas para fortalecer las fibras musculares y protegerlas de lesiones cuando los músculos se contraen y relajan. El complejo de distrofina actúa como un ancla, conectando el marco estructural de cada célula muscular (citoesqueleto) con la red de proteínas y otras moléculas fuera de la célula (matriz extracelular).
Como resultado, los pacientes experimentan debilidad del músculo esquelético y cardíaco. La DMD es mucho más común en hombres (1 de cada 3500 nacimientos) que en mujeres (1 de cada 50 millones de nacimientos). Esto se debe a que la mutación que causa la DMD está en el cromosoma X. Las hembras necesitan dos copias mutadas para heredar la DMD, mientras que los machos solo necesitan una.
El inicio de los síntomas ocurre antes de los 6 años. Estos incluyen:
Fatiga
Retrasos del desarrollo
Dificultades de aprendizaje
Dificultad para caminar, trepar o moverse de posición.
Debilidad muscular progresiva
Mala función motora
Enfermedad cardíaca (progresión)
Insuficiencia respiratoria (progresión)
Jessica Lynn
Fuente: https://patientworthy.com/2020/10/01/vamorolone-shows-promise-for-patients-with-dmd/
