Acerca de la distrofia muscular de Duchenne (DMD)
La distrofia muscular de Duchenne es una de las nueve formas de distrofia muscular. Las personas afectadas experimentan debilidad muscular progresiva y atrofia debido a la falta de distrofina. Los síntomas incluyen problemas con las habilidades motoras, debilidad muscular, caídas, fatiga, problemas para cambiar de posición, problemas para caminar, problemas de aprendizaje y, finalmente, enfermedades cardíacas e insuficiencia respiratoria. Todos estos efectos son causados por una mutación transmitida en el cromosoma X en un patrón recesivo. Actualmente no existe cura para esta afección, pero los tratamientos pueden ayudar a controlar los síntomas.
Actualizaciones en SRP-9001
Sarepta tuvo que reunirse con la FDA para recibir su consentimiento al comienzo de su próximo ensayo clínico de SRP-9001, una terapia de transferencia genética, ya que quieren utilizar material de proceso comercial.
En esta reunión, la FDA solicitó que haya otro ensayo de potencia para su liberación antes de que los participantes reciban la dosis. Si bien Sarepta ya tiene datos sobre ensayos de potencia, es necesario que haya más diálogo para averiguar si estos datos pueden usarse.
Hubo otras solicitudes de la FDA, y Sarepta se complace en trabajar con ellos para brindar el mejor tratamiento posible a las personas con distrofia muscular de Duchenne.
