Estados Unidos:
Como se informó en BioSpace; Hoy, Biocryst Pharmaceuticals ha recibido un impulso para avanzar en su trabajo de explorar los méritos de un posible tratamiento oral para la hemoglobinuria paroxística nocturna. La FDA de EE.UU., ha designado oficialmente el compuesto oral BCX9930 como un «medicamento huérfano», lo que reduce las barreras típicas para la aprobación, lo que hace que el proceso sea más barato y rápido. El medicamento también recibió la designación de vía rápida, lo que lo convierte en una ruta rápida hacia la disponibilidad.
Hemoglobinuria paroxística nocturna
La hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) es una rara enfermedad de la sangre que se sabe que causa una inflamación extrema, a veces fatal. Esto se debe a que esta grave enfermedad mata los glóbulos rojos y puede hacer que se rompan, creando anomalías en las plaquetas. Los síntomas incluyen orina oscura, cansancio, frecuencia cardíaca rápida, dolor de pecho, dolores de cabeza, dificultad para respirar, dificultad para tragar, disfunción sexual y más. Los pacientes sobreviven en promedio 10 años después del diagnóstico.
Convertirse en un medicamento huérfano
La designación de medicamento huérfano está destinada a ayudar a la investigación de enfermedades raras, que a menudo se retrasa debido a una menor financiación, muestras más pequeñas para investigar y menos voluntad política. Al designar BCX9930 como medicamento huérfano, la investigación sobre el medicamento calificará para créditos fiscales y un tiempo de exclusividad de mercado, así como varias exenciones de tarifas para acelerar el desarrollo.
BioSpace citó al Dr. William Sheridan, director médico de BioCryst, quien habló del valor que BCX9930 aportaría a las personas con HPN. Dado que existe una importante necesidad médica insatisfecha, este medicamento podría cambiar vidas. BioCryst está muy emocionado de continuar trabajando con la FDA para avanzar en este tratamiento lo más rápido posible.
Sunniva Bean
Fuente: https://patientworthy.com/2020/09/16/fda-grants-orphan-drug-designation-bcx9930-pnh/
