Estados Unidos:
Ionis Pharmaceuticals acaba de publicar sus hallazgos de un estudio que investiga el efecto de IONIS-PKK-LRx e IONIS-PKKRx en pacientes con angioedema hereditario (AEH) con diferentes formas de la enfermedad. Estas terapias funcionan para reducir la producción de PKK, que es responsable de activar mediadores inflamatorios en angioedema hereditario.
Este estudio fue publicado en el New England Journal of Medicine.
Angioedema herediatrio
El angioedema hereditario es una enfermedad poco común que causa ataques de inflamación recurrentes en todo el cuerpo. Esta hinchazón puede poner en peligro la vida sin tratamiento.
La enfermedad es causada por una deficiencia en C1-INH (AEH tipo 1) o una disfunción de ese inhibidor (AEH tipo 2). C1-INH es responsable de regular algunas vías diferentes en el cuerpo.
El angioedema hereditario tipo 3 es una presentación particularmente rara de la enfermedad, cuya causa aún se desconoce. Esta forma de la enfermedad se presenta principalmente en mujeres. Esta forma también se asocia con una mayor incidencia de hinchazón en la lengua, la cara y la región faríngea.
El estudio
Esta investigación incluyó a un paciente que tenía tipo 1 y un paciente que tenía AEH tipo 3. A cada paciente se le administró IONIS-PKKRx durante 12-16 semanas y luego IONIS-PKK-LRx cada 3 a 4 semanas durante un total de 7-8 meses.
Se encontró que el PKK se redujo significativamente con las terapias. Además, ambos pacientes tuvieron menos ataques de AEH cada mes. Un paciente con AEH tipo 1 tuvo una resolución completa de los ataques.
IONIS-PKK-LRx es además beneficioso porque solo tiene que administrarse una vez al mes mediante inyección subcutánea. Esto proporciona una mayor comodidad a los pacientes.
Los investigadores se sienten animados por los resultados de este estudio. Dado que no todos los pacientes con angioedema hereditario son iguales, debemos trabajar para encontrar terapias que sean eficaces para cada subconjunto. Este tratamiento podría ser beneficioso para quienes no responden bien a las opciones de tratamiento actuales.
Trudy Horsting
