La designación de medicamento huérfano otorga incentivos financieros a las empresas que desarrollan medicamentos para enfermedades raras, que podrían no ser lo suficientemente rentables para perseguir sin la ayuda del gobierno.
Si bien un ensayo clínico de fase 1 que investigaba Prosetin debía comenzar este verano, la pandemia de COVID-19 retrasó la investigación preclínica y clínica en curso. Sin embargo, el objetivo del Proyecto ALS es iniciar estudios clínicos en humanos a finales de este año.
Desarrollado por Project ALS en la Universidad de Columbia, Prosetin revierte el estrés del retículo endoplásmico de las células (un tipo de respuesta de estrés a la producción defectuosa de proteínas) que causa una acumulación de compuestos tóxicos dentro de las células nerviosas. Lo hace bloqueando la acción de una familia de proteínas llamadas MAP4 quinasas (MAP4K).
El año pasado se publicó un artículo de investigación que detalla el desarrollo y los mecanismos de acción de Prosetin, en la revista Cell Chemical Biology.
Utilizando un modelo de ratón con ELA, los investigadores del Proyecto ALS demostraron que la Prosetina administrada por vía oral cruzó la barrera hematoencefálica (una membrana semipermeable que protege el cerebro y la médula espinal) donde su potente inhibición de las proteínas MAP4K y su efecto antiinflamatorio mejoraron la supervivencia de las neuronas motoras.
En un comunicado de prensa, el Proyecto ALS señala que la Ley de Medicamentos Huérfanos (ODA) de 1983 provocó un «cambio radical» en el desarrollo de terapias para trastornos raros, que define como los que afectan a menos de 200.000 estadounidenses.
Si bien la FDA aprobó solo 10 productos para enfermedades raras durante los 10 años anteriores a la aprobación de la ODA, ha aprobado más de 450 productos nuevos para enfermedades raras desde entonces. En 2017, el 39% de todos los medicamentos nuevos aprobados por la FDA eran medicamentos huérfanos.
El puñado de enfermedades representativas mencionadas por primera vez en la AOD incluía la ELA, lo que hace que los tratamientos potenciales para esa afección sean fuertes candidatos para el estatus de huérfano.
Si bien el estatus de huérfano de Prosetin no cambiará el momento ni la viabilidad de los ensayos clínicos, lo hace elegible para subvenciones de investigación específicas para medicamentos huérfanos. Estos podrían respaldar esfuerzos más rápidos y sólidos para desarrollar Prosetin como un compuesto clínicamente útil. También permite a los desarrolladores de Prosetin buscar ayuda y orientación adicionales de la FDA al diseñar ensayos clínicos.
Si Prosetin se muestra prometedor durante el desarrollo clínico, su condición de huérfano traerá más incentivos para el Proyecto ALS y cualquier socio futuro, ayudándolos a acelerar la comercialización de Prosetin.
Aunque los incentivos y la supervisión especial que acompañan a la condición de huérfano brindan formas de acelerar el desarrollo de una terapia potencial, esa terapia seguirá cumpliendo los mismos estándares de seguridad y eficacia que cualquier otro compuesto en investigación regulado por la FDA.
Con Prosetin, el Proyecto ALS pretende ser la primera organización sin fines de lucro de ELA en patrocinar una nueva terapia en investigación para el tratamiento de ese trastorno.
«Estamos comprometidos con actualizaciones transparentes en cada paso del camino», afirma el Proyecto ALS en su comunicado de prensa, «y nos mantenemos enfocados en nuestro objetivo de llevar Prosetin a un ensayo clínico como un nuevo medicamento en investigación definido por la FDA de la manera más eficiente y responsable posible . »
