Cambridge, Massachusetts:
Editas Medicine, Inc., una empresa líder en edición de genoma, anunció hoy que la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) otorgó la concesión de Enfermedades Pediátricas Raras (RPD) para EDIT-301, un medicamento de células autólogas experimental, que se está desarrollando como un medicamento duradero potencialmente el mejor de su clase para la anemia de células falciformes. La Compañía planea presentar una solicitud de investigación de un nuevo medicamento (IND) para EDIT-301 para fines de 2020.
“El equipo de Editas tiene una visión audaz para desbloquear el potencial de CRISPR para diseñar y desarrollar medicamentos revolucionarios. Estamos progresando enormemente hacia esta visión con el desarrollo continuo de EDIT-301, un medicamento potencialmente transformador para el tratamiento de la anemia de células falciformes, y nos complace recibir la designación de Enfermedad Pediátrica Rara de la FDA para este programa ”, dijo Cynthia Collins. , Director ejecutivo de Editas Medicine. «Sabemos que los pacientes cuentan con nosotros y esta designación es un hito importante para el programa que destaca las manifestaciones graves y potencialmente mortales de la anemia de células falciformes».
La FDA define una enfermedad pediátrica rara como una enfermedad grave o potencialmente mortal en la que las manifestaciones de la enfermedad graves o potencialmente mortales afectan principalmente a personas desde el nacimiento hasta los 18 años. Las enfermedades pediátricas reconocidas como «raras» afectan a menos de 200.000 personas en los Estados Unidos. Según los programas de cupones y designación de enfermedades pediátricas raras de la FDA, un patrocinador que reciba la aprobación de un medicamento o producto biológico para una «enfermedad pediátrica rara» puede ser elegible para un cupón que se puede canjear para recibir una revisión prioritaria de una solicitud de marketing posterior para un producto diferente.
Acerca de la anemia de células falciformes
La anemia de células falciformes es un trastorno sanguíneo hereditario causado por una mutación en el gen de la beta-globina que conduce a la polimerización de la proteína de la hemoglobina falciforme (HbS). En la anemia de células falciformes, los glóbulos rojos están deformados, en forma de hoz en lugar de forma de disco. La forma anormal hace que las células bloqueen el flujo sanguíneo provocando anemia, crisis de dolor, insuficiencia orgánica y muerte prematura. Se estima que hay 100,000 personas en los Estados Unidos que actualmente viven con la enfermedad de células falciformes. La hemoglobina fetal (HbF) protege contra la anemia de células falciformes al inhibir la polimerización de HbS.
Acerca de EDIT-301
EDIT-301 es un medicamento de terapia celular autóloga experimental en investigación para el tratamiento de la anemia de células falciformes. EDIT-301 está compuesto por células CD34 + de pacientes falciformes modificadas genéticamente utilizando una ribonucleoproteína (RNP) CRISPR / Cas12a (también conocida como Cpf1) altamente específica y eficiente para editar la región promotora HBG1 / 2 en el locus de la beta-globina. Los glóbulos rojos derivados de las células EDIT-301 CD34 + demuestran un aumento sostenido en la producción de hemoglobina fetal (HbF), que tiene el potencial de proporcionar un beneficio de tratamiento duradero para las personas que viven con la enfermedad de células falciformes.
Acerca de la descripción de la imagen para 49 Editas Medicine
Como empresa líder en edición del genoma, Editas Medicine se centra en traducir el poder y el potencial de los sistemas de edición del genoma CRISPR / Cas9 y CRISPR / Cpf1 (también conocido como Cas12a) en una sólida línea de tratamientos para personas que viven con enfermedades graves en todo el mundo. Editas Medicine tiene como objetivo descubrir, desarrollar, fabricar y comercializar medicamentos genómicos de precisión, duraderos y transformadores para una amplia clase de enfermedades.
Para leer más sobre el tema: https://www.biospace.com/article/releases/editas-medicine-receives-rare-pediatric-disease-designation-for-edit-301-for-the-treatment-of-sickle-cell-disease/
