Atlanta, Georgia:
La HLH primaria es una familia de inmunodeficiencias primarias devastadoras con opciones de tratamiento limitadas y sin terapias génicas en pruebas clínicas. Expression Therapeutics ha desarrollado un candidato de terapia génica prometedora y potencialmente curativa para la linfohistiocitosis hemofagocítica familiar (HLH) tipo 3 (FHL3). Sin tratamiento, FHL3 se presenta como un estado hiperinflamatorio con daño multiorgánico que conduce a la muerte prematura. Expression Therapeutics también espera que los candidatos progresen rápidamente para otras formas comunes de HLH primaria.
«Nos complace anunciar esta expansión de nuestra cartera de terapias génicas y celulares más allá de nuestra terapia génica lentiviral de células madre líder para la hemofilia A que está ingresando a las pruebas clínicas de fase 1. A través de la investigación y el desarrollo continuos que incorporan nuestras plataformas tecnológicas centrales, Expression Therapeutics capaz de generar rápidamente candidatos terapéuticos prometedores para nuestra cartera de HLH y varias otras áreas de enfermedades críticas con una importante necesidad clínica insatisfecha «, dijo Christopher Doering, Ph.D., director científico de Expression Therapeutics.
La prueba del concepto para la terapia génica lentiviral de células madre de FHL3 se demostró utilizando células primarias de pacientes y un modelo genético de ratón de FHL3. Un componente clave de este éxito fue la integración de una de las plataformas tecnológicas centrales de Expression Therapeutics que facilita la generación rápida de transgenes con una potencia superior. Nuestro candidato principal restauró con éxito la exocitosis y la función citolítica de las células primarias del paciente, así como un modelo de enfermedad murina que respalda firmemente el avance de este producto candidato en proceso.
«Creemos que hay tres aspectos clave de FHL3 que lo convierten en un fuerte candidato para la terapia génica de células madre y progenitoras hematopoyéticas (HSPC) – vector lentiviral (LV). Primero, los estudios preclínicos y clínicos sugieren que menos del 20% de las células corregidas genéticamente son necesaria para revertir la mayoría de los síntomas de la enfermedad FHL3. En segundo lugar, debido a la naturaleza autóloga de la terapia génica lentiviral basada en células madre, se elimina el grave riesgo de enfermedad injerto contra huésped. En tercer lugar, con la terapia génica lentiviral basada en células madre no habrá espera es el momento de encontrar un donante de antígeno leucocitario suficientemente humano compatible «, dijo Trent Spencer, Ph.D., presidente de Expression Therapeutics.
Según Deanna Fournier, directora ejecutiva de la Asociación de Histiocitosis, «Estamos muy entusiasmados con las posibilidades que ofrece este trabajo. ¡Nuestra comunidad de HLH, y toda la comunidad de histiocitosis, está muy esperanzada y entusiasmada con el futuro!»
Expression Therapeutics es una empresa de biotecnología con sede en Atlanta y Cincinnati. La línea terapéutica actual incluye terapias genéticas avanzadas para la hemofilia, el neuroblastoma, la leucemia / linfoma de células T, la leucemia mieloide aguda (LMA) e inmunodeficiencias primarias como la linfohistiocitosis hemofagocítica (HLH).
