En un comunicado de prensa reciente, la compañía biofarmacéutica Regulus Therapeutics Inc., anunció que su candidato a medicamento, RGLS4326, recibió la designación de medicamento huérfano para el tratamiento de la enfermedad renal poliquística autosómica dominante (ADPKD). Este estado solo se otorga a medicamentos y productos biológicos diseñados para tratar pacientes con enfermedades raras. Para todos los efectos, se consideran enfermedades raras que afectan a 200,000 ciudadanos estadounidenses o menos.
ADPKD
Hay dos formas principales de enfermedad renal poliquística: autosómica dominante y autosómica recesiva. Estos se refieren a la forma en que la enfermedad se hereda de los padres. Como resultado de mutaciones genéticas PKD1 y PKD2, ADPKD hace que se desarrollen quistes en y sobre los riñones. Como resultado, la función renal disminuye, evitando que los órganos filtren los desechos de manera efectiva. En general, los quistes aparecen entre las edades de 30 y 40 años. Se estima que 500,000 estadounidenses tienen enfermedad renal poliquística.
Los síntomas de ADPKD incluyen:
Hipertensión
Dolor abdominal y de espalda.
Quistes renales
Cálculos renales
Plenitud abdominal
Dolores de cabeza
Infecciones urinarias
Anormalidades del corazón
Aneurismas cerebrales
RGLS4326
Desarrollado por Regulus Therapeutics, RGLS4326 es un oligonucleótido novedoso diseñado para regular e inhibir miR-17. Según los NIH, este microARN desempeña un papel en el metabolismo de los lípidos hepáticos (hígado). Sin embargo, RGLS4326 está diseñado para apuntar y beneficiar la función renal.
Los datos de estudios preclínicos destacan el papel de RGLS4326 en la mejora de la función renal y en la desaceleración del crecimiento de quistes. Además, Regulus Therapeutics probó RGLS4326 en individuos sanos. Descubrieron que el medicamento es bien tolerado y seguro. A continuación, Regulus Therapeutics explorará RGLS4326 en un ensayo clínico de fase 1b. Esto probará la eficacia, seguridad y tolerabilidad del medicamento directamente para pacientes con ADPKD.
Dado que el medicamento recibió la designación de medicamento huérfano, Regulus Therapeutics también recibe una variedad de beneficios. Estos incluyen exclusividad de mercado (si el medicamento se aprueba), créditos fiscales y comunicación adicional con la FDA.
Jessica Lynn
Fuente: https://patientworthy.com/2020/07/30/rgls4326-granted-orphan-drug-designation-adpkd/
