Países Bajos:
Según una historia de Markets Insider, la compañía de biotecnología NMD Pharma A/S, ha anunciado recientemente que el comité de ética holandés ha aprobado el plan de la compañía para un ensayo clínico combinado de fase 1 / 2a que probará su terapia experimental NMD670 como tratamiento para la miastenia grave (MG). NMD se centra en el desarrollo de tratamientos para trastornos neuromusculares severos.
Sobre miastenia grave
La miastenia grave es una enfermedad autoinmune a largo plazo que se caracteriza principalmente por la debilidad de los músculos esqueléticos que puede afectar la capacidad del paciente para moverse y respirar. Como enfermedad autoinmune, la miastenia grave es, en última instancia, el resultado del comportamiento anormal del sistema inmunitario en el cual el sistema ataca el tejido corporal normal. En esta enfermedad, el sistema inmune produce anticuerpos que inhiben la función neuromuscular regular. Los síntomas de la enfermedad incluyen debilidad muscular que empeora después de la actividad y mejora después de descansar. Esta debilidad puede afectar la cara, los ojos, el cuello, la respiración y las extremidades. Puede causar dificultades para hablar y tragar, caída de los párpados, dificultad para respirar y visión borrosa. En casos severos, los pacientes pueden necesitar asistencia respiratoria con un ventilador. Las opciones de tratamiento para la miastenia grave incluyen medicamentos inmunosupresores, extirpación de la glándula del timo, IgIV y plasmaféresis. La mayoría de los pacientes pueden manejar eficazmente la condición con tratamiento.
Sobre NMD670
NMD670 está clasificado como un inhibidor del canal de iones ClC-1 y es el primer medicamento de este tipo. Este mecanismo de acción puede mejorar la función del músculo esquelético y mejorar la transmisión de la señal neuromuscular para pacientes que viven con la enfermedad según los resultados de la investigación preclínica.
Sobre el juicio
El ensayo clínico incluirá un diseño de escalado de dosis única y múltiple destinado a evaluar la farmacodinámica, la farmacocinética, la tolerabilidad y la seguridad de NMD670. Como un ensayo combinado de fase 1 / 2a, incluirá tanto participantes sanos como pacientes con miastenia grave. Los operadores de prueba esperan comenzar la dosificación en los próximos meses.
Si bien existen terapias disponibles para la miastenia grave, existe una gran disparidad en la respuesta del paciente con un número significativo de pacientes que tienen problemas para mantener el control de los síntomas. Por lo tanto, la disponibilidad de un nuevo tratamiento en un futuro no muy lejano sería un avance significativo.
James Moore
Fuente: https://patientworthy.com/2020/07/23/myasthenia-gravis-trial-clearance-the-netherlands/
