La firma suiza CRISPR Therapeutics ha valorado una oferta pública en el mercado global de Nasdaq en alrededor de 400 millones de euros, que utilizará para desarrollar terapias basadas en la herramienta de edición de genes CRISPR / Cas9 para trastornos genéticos y cáncer.
Esta recaudación de fondos es la segunda mayor oferta mundial de acciones de una biotecnología europea en lo que va del año después de los 784,7 millones de euros recaudados por la empresa holandesa de anticuerpos argenx a fines de mayo.
Los ingresos de la oferta se utilizarán para financiar el desarrollo de terapias candidatas no especificadas en la cartera de la compañía. Los programas más avanzados incluyen terapias celulares de fase I para trastornos de la sangre, desarrolladas conjuntamente con Vertex Therapeutics, socio estadounidense, e inmunoterapias de células T CAR disponibles para el cáncer de sangre y tumores sólidos.
Además, CRISPR Therapeutics planea financiar un mayor desarrollo de su tecnología basada en CRISPR / Cas9 y mejorar su infraestructura de fabricación. La compañía anunció que construirá una nueva planta de fabricación en Massachusetts, EE.UU., que permitirá ampliar la producción clínica y comercial de sus terapias.
CRISPR Therapeutics ha sido pionero en el campo de la edición de genes desde 2015. En asociación con Vertex, desarrolló la primera terapia basada en CRISPR / Cas9 para participar en un ensayo clínico en Europa. El objetivo del ensayo de fase I / II era evaluar el potencial del tratamiento en pacientes con condiciones genéticas de beta-talasemia y enfermedad de células falciformes, donde la sangre tiene una menor capacidad para transportar oxígeno.
Según los resultados provisionales de dos pacientes publicados en noviembre, el tratamiento mejoró los síntomas durante meses después de la inyección. Los datos también se actualizaron el mes pasado, con el CEO de CRISPR Therapeutics, Samarth Kulkarni, diciendo que la compañía está comenzando a ver evidencia temprana de un beneficio de tratamiento duradero.
Además de los trastornos sanguíneos, CRISPR Therapeutics y Vertex firmaron un acuerdo separado el año pasado por un valor de hasta 890 millones de euros para desarrollar conjuntamente tratamientos para enfermedades genéticas que causan debilidad muscular como la distrofia muscular de Duchenne y la distrofia miotónica tipo 1.
Junto con su línea principal, CRISPR Therapeutics está trabajando con la compañía estadounidense Viacyte para desarrollar terapias celulares editadas con genes para la diabetes, y también está investigando formas de inyectar terapias basadas en CRISPR / Cas9 directamente en pacientes sin usar una terapia celular.
Laura Cowen
Fuente: https://www.labiotech.eu/gene-cell-therapy/crispr-therapeutics-cas9-offering/
