La semana pasada, la compañía biofarmacéutica Kiniksa Pharmaceuticals anunció que su medicamento, rilonacept, recibió la designación de medicamento huérfano de la FDA. Tras los datos positivos del ensayo clínico RHAPSODY fase 3, el rilonacept podría ser una solución eficaz para pacientes con pericarditis y pericarditis recurrente.
Designación de medicamento huérfano
Para comenzar, ¿qué es la designación de medicamento huérfano? Según la FDA, la designación de medicamento huérfano se otorga a medicamentos o productos biológicos diseñados para tratar enfermedades raras (aquellas con menos de 200,000 pacientes en el país). En general, se ha demostrado que los medicamentos que reciben este estado mejoran los resultados del paciente en comparación con otras terapias. Además, los desarrolladores de medicamentos reciben créditos fiscales, comunicación adicional con la FDA y exclusividad de mercado.
Rilonacept
Rilonacept fue desarrollado inicialmente por Regeneron y actualmente se usa para tratar los síndromes periódicos asociados a la criopirina (CAPS). Sin embargo, Kiniksa autorizó el medicamento en 2017. El objetivo era comprender la eficacia de rilonacept en el tratamiento de afecciones relacionadas con IL-1α e IL-1β. En pacientes con pericarditis recurrente, rilonacept bloquea la señalización de IL-1α e IL-1β. El medicamento se administra por vía subcutánea (debajo de la piel) cada semana. Fuera de la designación de medicamento huérfano, rilonacept también recibió la designación de terapia innovadora en 2019.
RHAPSODY Trial
En parte, se otorgó la designación de medicamento huérfano después de los datos informados del ensayo clínico RHAPSODY fase 3. El ensayo aleatorizado buscó comprender la eficacia de rilonacept para pacientes con pericarditis recurrente. En total, el estudio consistió en 4 períodos específicos:
Poner en pantalla
Período de inicio ciego simple: los participantes recibieron 320 mg de rilonacept inicialmente, seguido de 160 mg cada semana
Período de retiro doble ciego controlado por placebo: los participantes recibieron 160 mg de rilonacept cada semana o un placebo
Extensión a largo plazo: hasta 2 años donde los pacientes recibieron 160 mg de rilonacept cada semana
El ensayo finalmente cumplió con sus puntos finales primarios y secundarios.
Pericarditis
La pericarditis es una afección que causa inflamación e irritación del pericardio. El pericardio es una membrana delgada que rodea su corazón. Aunque se desconoce la causa de la pericarditis, algunos creen que la afección está asociada con infecciones o trastornos autoinmunes. Por ejemplo, la pericarditis recurrente, que ocurre dentro de 1,5 meses de un brote de pericarditis aguda, generalmente resulta de afecciones autoinmunes como el lupus.
Los síntomas pueden diferir según la clasificación (aguda, crónica, recurrente, incesante). Sin embargo, pueden incluir:
Dolor intenso en el pecho que generalmente ocurre detrás del esternón o en el lado izquierdo del pecho.
Derrame pericárdico (líquido alrededor del corazón)
Presión en el pecho
Dolor en el cuello y los hombros que empeora al respirar profundamente o al toser.
Dificultad para respirar
Fiebre
Palpitos del corazón
Fatiga
Malestar general
Jessica Lynn
Fuente: https://patientworthy.com/2020/07/20/rilonacept-receives-orphan-drug-designation-pericarditis/
