La FDA otorga las designaciones de medicamentos huérfanos a los medicamentos y productos biológicos que se desarrollan para el tratamiento de enfermedades raras. Según un artículo reciente en Biospace, Oncternal Therapeutics anunció que la FDA ha asignado la designación de medicamento huérfano a cirmtuzumab para el tratamiento de la leucemia linfocítica crónica o el linfoma linfocítico pequeño. El anuncio de la FDA también incluyó cirmtuzumab para el tratamiento del linfoma de células del manto (LCM).
Designación de medicamentos huérfanos de la FDA
Las enfermedades raras son afecciones que afectan a menos de doscientos mil individuos en los estados unidos. La designación de la FDA otorga a oncternal ciertos beneficios, como créditos fiscales en relación con ensayos clínicos aprobados. Además, si se le otorga la aprobación regulatoria, la compañía tendría el beneficio de una potencial exclusividad de mercado durante la cual oncternal tendría los derechos exclusivos para comercializar cirmtuzumab.
Acerca de cirmtuzumab, anticuerpos, proteínas y epítopos
CIRM, San Diego y la Escuela de Medicina de San Diego están llevando a cabo un ensayo clínico de fase ½ que evalúa cirmtuzumab en combinación con ibrutinib para tratar el LCM o CLL. Cirmtuzumab se dirige a ROR1 (receptor huérfano tipo receptor de tirosina quinasa 1).
Cirmtuzumab es un anticuerpo monoclonal que es una forma de proteína creada en el laboratorio. Los anticuerpos, como el cirmtuzumab, pueden atacar ciertos tipos de cáncer mediante el transporte de medicamentos, sustancias radiactivas o toxinas a las células cancerosas. Cuando el cirmtuzumab se une a una proteína, identifica un área pequeña en la superficie de la proteína conocida como epítopo.
Los investigadores de la Universidad de California en San Diego descubrieron que centrarse en un epítopo específico unido a ROR1 es fundamental para atacar los tumores ROR1. Este descubrimiento llevó a los investigadores al desarrollo de esta terapia que se une al epítopo específico de ROR1 en varios tipos de cáncer.
Según los datos preclínicos, cuando cirmtuzumab se une a ROR1, se inhibe la expansión y supervivencia del tumor y se bloquea la señalización de Wnt5a.
Sobre el linfoma de células del manto
Se estima que puede haber entre trece mil y veintiún mil personas con LCM en los EE.UU. El LCM es una forma de linfoma no Hodgkin con una tasa de supervivencia de dos a diez años.
Sobre CLL
En comparación, la leucemia linfocítica crónica es uno de los tipos más comunes de leucemia, con estimaciones que oscilan hasta 178,000 pacientes estadounidenses. Aunque la FDA ha aprobado recientemente varias terapias para la CLL, sigue siendo incurable.
Sobre la empresa
Oncternal Therapeutics, una compañía biofarmacéutica, se enfoca en desarrollar terapias oncológicas prometedoras para las vías biológicas que son responsables de la generación y progresión del cáncer. Además de su trabajo inicial sobre cirmtuzumab, la compañía está llevando a cabo un ensayo clínico (fase 1) de paclitaxel combinado con cirmtuzumab in situ en UC San Diego para tratar el cáncer de mama metastásico negativo para HER2. Actualmente se está desarrollando un programa para el desarrollo de la terapia CAR-T dirigida a ROR1 para tratar tumores sólidos y cánceres hematológicos.
Rose Duesterwald
