Según un reciente comunicado de prensa de Albireo Pharma, el primer participante se inscribió en el ensayo BOLD. El ensayo BOLD, que significa atresia biliar y el uso de Odevixibat en el tratamiento de la enfermedad hepática, es un ensayo de fase 3 diseñado para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de odevixibat.
Fase 3 BOLD trial
El ensayo de fase 3 BOLD examinará odevixibat como un potencial terapéutico para pacientes con atresia biliar. Actualmente, no hay tratamientos para la afección. Por lo tanto, odevixibat podría satisfacer una necesidad insatisfecha dentro de esta población de pacientes.
Dentro del estudio, 200 pacientes recibirán odevixibat a 120 μg / kg por día o un placebo. El estudio completo durará aproximadamente 2 años. Un procedimiento de Kasai es un requisito necesario para la inscripción. En última instancia, el estudio busca comprender si el odevixibat puede evitar que los pacientes requieran un trasplante de hígado, así como evaluar las tasas de mortalidad, la calidad de vida y los niveles de bilirrubina y ácido biliar en suero.
Odevixibat, que recibió designaciones de medicamentos huérfanos y enfermedades pediátricas raras, es un inhibidor del transportador de ácidos biliares. Está diseñado para tratar pacientes pediátricos con enfermedad hepática, como el síndrome de Alagille o la atresia biliar.
Atresia biliar
La atresia biliar es una afección hepática rara que ocurre en bebés. Normalmente, los conductos biliares llevan la bilis a la vesícula biliar para ayudar con la digestión. Sin embargo, los pacientes con atresia biliar experimentan cicatrices, daños o bloqueos en las vías biliares. Como resultado, la bilis se acumula, causando problemas hepáticos como la cirrosis. Si bien los bebés nacidos con esta afección pueden parecer saludables al nacer, los síntomas aparecen dentro de las 2-3 semanas. En general, la afección afecta más a las mujeres que a los hombres. Alrededor del 70% de todos los pacientes lactantes requieren un trasplante de hígado.
Los síntomas incluyen:
Estómago hinchado
Orina oscura
Heces blancas, grises o amarillas pálidas
Ictericia
Agrandamiento y cicatrización del hígado.
Irritabilidad
Insuficiencia hepática
Picor intenso
Malformaciones cardíacas y renales.
Pobre aumento de peso
Jessica Lynn
Fuente: https://patientworthy.com/2020/07/16/first-patient-enrolled-bold-trial-biliary-atresia/
