Reino Unido:
Oral puldysa (idebenona), el tratamiento de investigación de Santhera Pharmaceuticals para los problemas respiratorios causados por la distrofia muscular de Duchenne (DMD), estará disponible para pacientes elegibles en el Reino Unido durante otro año a través de la renovación de su plan de acceso temprano a medicamentos (EAMS), empresa anuncia.
Al aceptar esta renovación, la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios (MHRA) del país apoyó la opinión científica positiva que emitió en 2017, cuando puldysa ingresó por primera vez al EAMS para pacientes con Duchenne en el Reino Unido.
«Esta renovación de EAMS para idebenona permite una opción terapéutica muy necesaria para pacientes con DMD con función respiratoria deteriorada que no tienen una alternativa de tratamiento real», dijo en un comunicado de prensa Kristina Sjöblom Nygren, MD, directora médica y jefa de desarrollo de Santhera. «Agradecemos el continuo reconocimiento por parte de la MHRA del Reino Unido del beneficio-riesgo positivo de la idebenona en esta población de pacientes».
Puldysa contiene idebenona, una pequeña molécula sintética que se asemeja a la ubiquinona antioxidante (también conocida como coenzima Q10), que es importante para que las mitocondrias, las llamadas potencias de las células, produzcan energía.
La terapia está diseñada para mejorar la función mitocondrial al aumentar la producción de trifosfato de adenosina (ATP, la «moneda energética» de las células) y al reducir la producción de especies reactivas de oxígeno, que son radicales libres tóxicos que dañan las estructuras celulares.
Puldysa se está desarrollando para tratar los síntomas respiratorios (es decir, dificultades respiratorias) causados por DMD. Las autoridades sanitarias del Reino Unido lo han nombrado un medicamento innovador prometedor, y la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos le otorgó enfermedades pediátricas raras y designaciones rápidas.
El EAMS cubre el uso de puldysa por parte de pacientes con Duchenne, mayores de 10 años, que están en deterioro respiratorio activo y no toman glucocorticoides, una clase de corticosteroides. Los pacientes tratados previamente con glucocorticoides, o en quienes el tratamiento con glucocorticoides no se tolera o se considera desaconsejable, también pueden ser elegibles.
En la actualidad, 84 pacientes de Duchenne en el Reino Unido están usando puldysa bajo este programa de acceso temprano, declaró la compañía en su lanzamiento.
Santhera presentó una solicitud a la Agencia Europea de Medicamentos para la aprobación de puldysa para tratar las dificultades respiratorias en personas con DMD que no toman glucocorticoides el año pasado. Se espera una opinión del Comité de Medicamentos de Uso Humano de la EMA para fines de 2020.
La presentación está respaldada por datos del ensayo clínico de fase 3 DELOS (NCT01027884). Este estudio incluyó a 64 personas con DMD, de 10 a 18 años, que fueron asignadas aleatoriamente a puldysa o un placebo tres veces al día durante un año, sin glucocorticoides.
Los resultados indicaron que puldysa (entonces bajo la marca Raxone) redujo significativamente la disminución de la función respiratoria, retrasando la necesidad de ventilación asistida en tres años. A su vez, los resultados del estudio del mundo real SYROS en 18 pacientes que completaron el ensayo DELOS respaldaron aún más los beneficios a largo plazo de Puldysa.
Un ensayo de fase 3 en curso y más grande, llamado SIDEROS (NCT02814019), está evaluando puldysa en pacientes con DMD, de 10 años o más, que reciben una dosis estable de glucocorticoides. Si los resultados son favorables, se espera que respalden una solicitud de aprobación para este grupo de pacientes de Duchenne tanto en la UE como en los EE. UU.
Marisa Wexler, MS
