Investigadores del UPMC Children’s Hospital de Pittsburgh descubrieron que la infusión de sangre del cordón umbilical, una fuente fácilmente disponible de células madre, trató de manera segura y efectiva a 44 niños nacidos con diversos trastornos genéticos no cancerosos, que incluyen células falciformes, talasemia, síndrome de Hunter, enfermedad de Krabbe, leucodistrofia metacromática (MLD) y una variedad de deficiencias inmunes. Este es el mayor ensayo de este tipo hasta la fecha.
La idea era crear un tratamiento bastante universal, en lugar de buscar terapias individuales para todas estas enfermedades raras, y hacerlo con un riesgo mínimo para los pacientes. Los resultados se publicaron en la edición impresa de Blood Advances de hoy.
«Se ha hecho mucho hincapié en las nuevas tecnologías geniales que podrían abordar estas enfermedades, pero, incluso si resultan eficaces, no están disponibles para la mayoría de los centros», dijo el autor principal del estudio Paul Szabolcs, MD, director de división de huesos trasplante de médula y terapias celulares en el UPMC Children’s Hospital. «El régimen que desarrollamos es más robusto, fácilmente aplicable y seguirá siendo significativamente menos costoso».
Para este estudio, los participantes recibieron inyecciones intravenosas de sangre del cordón umbilical, que fue donada de los cordones umbilicales y placentas de bebés sanos justo después del nacimiento y congelada hasta que se necesitó.
Para hacer espacio en su médula ósea para que las células madre del donante echen raíces y eviten que sean rechazadas, los participantes del estudio recibieron una dosis baja de quimioterapia y medicamentos inmunosupresores en una secuencia cuidadosa. Una vez que las células se integraron en los cuerpos de los pacientes, estos medicamentos se redujeron gradualmente. Para volver a poner en marcha el sistema inmunitario, los investigadores reservaron una pequeña fracción de la sangre del cordón umbilical y se la dieron a los participantes unas semanas después de la infusión inicial.
Es importante tener en cuenta que este procedimiento no requiere que el donante y el receptor tengan perfiles inmunes coincidentes.
«Eso es enorme para las minorías étnicas», dijo Szabolcs. «La probabilidad de una combinación perfecta es muy baja, pero con un injerto de sangre del cordón umbilical, tenemos la oportunidad de superar esta discrepancia en el transcurso de un par de meses y luego disminuir los inmunosupresores».
En general, las complicaciones posteriores a la infusión fueron relativamente leves. Ninguno de los participantes experimentó una enfermedad crónica grave de injerto contra huésped, y la tasa de mortalidad por infección viral debido a la supresión inmune fue del 5%, que es mucho más baja que en estudios anteriores.
Para los 30 niños en la prueba con trastornos metabólicos, en los cuales la función enzimática inadecuada causa la acumulación de toxinas dañinas en el cuerpo, todos menos uno exhibieron síntomas progresivos de retrasos en el desarrollo neurológico antes del inicio de la prueba. Dentro de un año de recibir sangre del cordón umbilical, todos tenían niveles normales de enzimas, y todos mostraron una interrupción del deterioro neurológico. Algunos incluso comenzaron a adquirir nuevas habilidades.
Los trastornos metabólicos más comunes en este estudio fueron las leucodistrofias, que generalmente son fatales a los pocos años del inicio de los síntomas. Incluso con el tratamiento de la sangre del cordón umbilical, un gran análisis retrospectivo informó una tasa de supervivencia a tres años de aproximadamente el 60%. Con el protocolo utilizado en este estudio, más del 90% de los pacientes con leucodistrofia sintomática todavía estaban vivos tres años después de su tratamiento con sangre del cordón umbilical.
Ningún estudio previo que haya usado células madre para tratar trastornos metabólicos, inmunes o sanguíneos ha demostrado niveles tan altos de seguridad, eficacia o amplia aplicabilidad.
«Ha habido un estancamiento de los resultados en este campo, simplemente cambiando un agente de quimioterapia por otro, no una verdadera evolución», dijo Szabolcs. “Diseñamos un enfoque que ahora ha demostrado ser eficaz para al menos 20 enfermedades. Y creemos que podría ser efectivo para muchos, muchos más «.
Desde que se envió este documento, los investigadores ya han tenido éxito con el uso de esta técnica para tratar enfermedades adicionales, incluso en adultos.
