Porfiria hepática aguda
Para comprender la porfiria hepática aguda, primero debe comprender sus matices. La porfiria hepática aguda es parte de un grupo de 8 trastornos metabólicos hereditarios raros. Las personas con porfiria no tienen suficientes enzimas para producir hemo, un pigmento sanguíneo en la hemoglobina que ayuda a transportar oxígeno por todo el cuerpo. Como resultado, las porfirinas (productos químicos) se acumulan en la célula y reducen el oxígeno.
La porfiria hepática ocurre cuando los pacientes carecen de enzimas en el hígado. Hay algunos subtipos de porfiria hepática aguda, que incluyen porfiria intermitente aguda, porfiria variable, coproporfiria hereditaria y déficit hereditario de la deshidratasa del ácido delta-aminolevulínico.
Al experimentar un «ataque», los pacientes pueden presentar:
Lesiones cutáneas, ampollas e inflamación después de la exposición a la luz
Debilidad muscular y convulsiones
Irritabilidad o ansiedad
Alucinaciones auditivas y visuales
Confusión
Cólicos abdominales intensos
Los ataques a menudo son provocados por factores desencadenantes externos como el estrés, el alcohol, las infecciones o una dieta pobre. Sin embargo, también pueden resultar de cambios hormonales.
Datos de Givlaari
Inicialmente, los datos del estudio de 6 meses publicados en The New England Journal of Medicine ya eran positivos; presentó a Givlaari como una solución efectiva para reducir los ataques de porfiria hepática aguda en comparación con un placebo. Ahora, el estudio más reciente (con 1 año de datos) reafirmó esos hallazgos.
De hecho, los efectos de Givlaari y la reducción de ataques se mantuvieron durante un período de 1 año. Los pacientes que recibieron una dosis más alta tuvieron mejores resultados. Además, Givlaari parecía ser seguro y bien tolerado, sin muchas reacciones adversas.
