Pericarditis recurrente
La pericarditis es una rara enfermedad cardiovascular autoinflamatoria. Puede provocar cambios en la conducción eléctrica del corazón y una acumulación de líquido que rodea el corazón. La pericarditis se considera recurrente si los episodios ocurren cada 4 a 6 semanas. Se considera crónico si los pacientes experimentan síntomas persistentes de un solo episodio durante más de un período de 3 meses.
Actualmente no hay tratamientos aprobados para esta afección, y los síntomas pueden afectar gravemente la calidad de vida de los pacientes.
Rapsodia
Rhapsody fue un ensayo clínico de fase 3 realizado por Kiniksa Pharmaceuticals. Su objetivo era investigar el rilonacept en pacientes con pericarditis recurrente. Este tratamiento es una inyección IV que funciona para bloquear la señalización de IL-1a e IL-1B. El tratamiento debe recibirse una vez por semana.
Los principales investigadores de este ensayo fueron Allan Klein de la Clínica Cleveland y Massimo Imazio de la Universidad de Turín en Italia. Investigaron la seguridad y la eficacia de esta terapia.
Este ensayo incluyó a 61 pacientes que no respondían al tratamiento estándar, como los AINE, los corticosteroides y la colchicina. Los pacientes fueron aleatorizados para recibir rilonacept o un placebo semanalmente. Los que tomaron rilonacept tuvieron una disminución del 96% en su riesgo de experimentar otro episodio.
Se cumplieron todos los criterios de valoración secundarios. Al final de la semana 16, el 81% de todos los pacientes en tratamiento habían mantenido una respuesta clínica frente a solo el 20% de los que tomaron placebo. Además, en este momento, el 81% de los que estaban en la terapia no tenían síntomas o tenían síntomas mínimos frente al 25% de los que tomaban placebo. En las semanas 8 y 24, ambos hallazgos mantuvieron consistencia y significación estadística.
Se encontró que el tratamiento era bien tolerado por los pacientes y los EA eran consistentes con los encontrados para los síndromes periódicos asociados con criopirina (CAPS), una indicación para la cual rilonacept ya está aprobado. Los pacientes con EA más comunes experimentados fueron una reacción en el sitio de inyección.
Viendo hacia adelante
Esta terapia podría tener beneficios significativos para los pacientes. Esto se demuestra por el hecho de que aquellos que tomaron el medicamento en el ensayo Rhapsody no experimentaron cantidades muy pequeñas o muy pequeñas de dolor durante un asombroso 95% de los días de prueba hasta la semana 16. Para aquellos que tomaron placebo, menos de la mitad de los pacientes experimentaron estos beneficios .
A esta terapia se le otorgó por primera vez la designación de terapia innovadora por la FDA en 2019. Una solicitud de licencia de productos biológicos debe presentarse para esta nueva indicación antes de fin de año.
Los resultados estadísticamente significativos de este ensayo, tanto para los puntos finales primarios como secundarios, han proporcionado a los investigadores esperanza y entusiasmo para el futuro de esta terapia para la pericarditis.
Trudy Horsting
Fuente: https://patientworthy.com/2020/07/03/positive-results-announced-phase-3-trial-pericarditis/
