Freeline, con sede en Londres, anunció el cierre de un financiamiento extendido de la Serie C de $ 120 millones. Esto se sumó a la inversión de la Serie C anunciada anteriormente por Syncona en Freeline de $ 40 millones, con otros $ 80 millones en capital nuevo. La ronda fue dirigida por Novo Holdings, Eventide Asset Management y Wellington Management Company. También participaron Cowen Healthcare Investments, Acorn Bioventures y Ample Plus Fund.
En un anuncio por separado, la compañía de biotecnología anunció que está considerando opciones adicionales de recaudación de fondos de capital este año, con la posibilidad de una oferta pública inicial (IPO) en los EE. UU., no tienen un calendario ni ninguna garantía de que realmente recaudarán más dinero, pero las discusiones están en marcha.
La compañía planea usar los fondos recaudados para avanzar su programa principal en hemofilia B en un ensayo fundamental. También continuará su programa clínico de fase I / II para la enfermedad de Fabry y avanzará en su línea para la enfermedad de Gaucher y la hemofilia A. También planea usar los ingresos para continuar desarrollando su plataforma patentada de terapia génica utilizando el virus adenoasociado de próxima generación (AAV) tecnología y ampliar sus capacidades de fabricación.
«El potencial de la terapia génica para cambiar la vida de los pacientes nunca ha sido mayor y estamos encantados de que los principales inversores en biotecnología de EE. UU.,y Europa se unan a nosotros en este financiamiento extendido de la Serie C», dijo Theresa Heggie, directora ejecutiva de Freeline. “Llega un momento emocionante para Freeline con nuestro programa líder en hemofilia B que progresa a través del desarrollo clínico, y con programas prometedores detrás de eso, que incluyen un tratamiento de terapia génica para la enfermedad de Fabry en la clínica y para la enfermedad de Gaucher y la hemofilia A en el desarrollo preclínico tardío . «
En febrero, Freeline presentó datos adicionales de su ensayo clínico fase I / II B-AMAZE de su FLT180a para hemofilia B en el 13º Congreso Anual de la Asociación Europea de Hemofilia y Trastornos Aliados (EAHAD), La Haya, Países Bajos. El estudio había dosificado a dos pacientes en cuatro cohortes de dosis separadas. Los datos sugirieron que la cuarta cohorte de dosis a 9.75e11 vg / kg tenía el potencial de proporcionar una actividad duradera de factor IX (FIX) en el rango normal.
FLT180a aprovecha la cápsida AAVS3 patentada de la compañía y una variante de ganancia de función del factor IX humano. La hemofilia B es una enfermedad hereditaria ligada al cromosoma X marcada por hemorragias espontáneas y prolongadas en todos los tejidos, incluidas articulaciones, músculos y el sistema nervioso central. La enfermedad es el resultado de mutaciones del gen F9 que codifica FIX. FIX juega un papel esencial en la coagulación sanguínea normal.
La hemofilia puede tener efectos duraderos, como dolor y trastornos crónicos de las articulaciones (artropatía), hemorragias de tejidos blandos potencialmente mortales y hemorragias del SNC que pueden ser fatales. Los tratamientos actuales implican infusiones intravenosas frecuentes de FIX, aunque el riesgo de artropatía continúa y los pacientes tienen un riesgo continuo de hemorragias graves, posiblemente mortales por trauma.
La terapia génica intenta reemplazar el gen mutado por uno funcional.
En mayo, la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) otorgó el FLT190 de la compañía para la designación de medicamento huérfano de la enfermedad de Fabry. La terapia también recibió la designación de medicamento huérfano de la Comisión Europea.
La enfermedad de Fabry es una enfermedad hereditaria ligada al cromosoma X marcada por la acumulación progresiva de glucosfingolípidos en los lisosomas de todo el cuerpo. Es causada por mutaciones en el gen de la alfa-galactosidasa A, una enzima responsable de la descomposición de la globotriaosilceramida (Gb3). La acumulación progresiva de Gb3 puede causar daño a los órganos, discapacidad grave y muerte prematura. Los síntomas incluyen dolor neuropático, síntomas gastrointestinales de sudoración alterados, insuficiencia renal, enfermedad cardíaca y un mayor riesgo de accidente cerebrovascular.
FLT190 es una terapia génica AAV dirigida al hígado.
«Los candidatos a productos de Freeline tienen un potencial significativo para lograr curas funcionales para pacientes en una amplia gama de enfermedades sistémicas y estamos muy satisfechos con el progreso que la compañía ha logrado hasta la fecha», dijo Chris Hollowood, director de inversiones de Syncona y presidente de la junta de directores de Freeline. «Estamos enfocados en maximizar su ambición de desarrollar candidatos para productos de terapia génica, y estamos satisfechos con el resultado de esta ronda de financiación que trae socios de ideas afines para apoyar a la compañía mientras continúa escalando e impulsando múltiples programas a través de la clínica».
Mark Terry
Fuente: https://www.biospace.com/article/freeline-closes-120-million-series-c-mulling-ipo/
