En un comunicado de prensa de HemoShear Therapeutics, la compañía ha recibido recientemente la autorización oficial de la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) con respecto a su aplicación Investigational New Drug (IND). Esta autorización permitirá a la compañía proceder con un ensayo clínico de fase 2. Esta prueba evaluará la terapia experimental HST5040 de HemoShear como tratamiento para dos tipos diferentes de acidemia: propiónica y metilmalónica.
Acerca de la acidemia propiónica y metilmalónica
La acidemia describe un estado de pH sanguíneo anormalmente bajo como resultado de un nivel elevado de ácido en la sangre. En la acidemia propiónica, la acumulación excesiva de ácido propiónico ocurre generalmente como resultado de una mutación genética que afecta los genes PCCA o PCCB. La acidemia metilmalónica también suele ser causada por una mutación. Estos trastornos pueden provocar síntomas sistémicos graves que pueden causar daños importantes en muchos de los órganos del cuerpo. Los retrasos en el desarrollo son posibles y pueden aparecer síntomas como mala alimentación, fatiga, tono muscular deficiente, vómitos y falta de crecimiento en los bebés afectados por estos trastornos. Las infecciones, los niveles tóxicos de amoníaco, las convulsiones, los accidentes cerebrovasculares y la insuficiencia orgánica pueden ser potencialmente fatales. Una dieta baja en proteínas es una estrategia crítica para controlar estos trastornos, y el trasplante de hígado o riñón puede ser necesario en casos severos. Existe una gran necesidad de un tratamiento más efectivo para la acidemia metilmalónica, propiónica y otras.
Sobre el juicio
Con la falta de tratamientos modificadores de la enfermedad para estos trastornos raros, el desarrollo exitoso de un nuevo medicamento anunciaría un gran avance. HemoShear tiene como objetivo ejecutar el ensayo con al menos una docena de pacientes con estos trastornos. La compañía tiene como objetivo inscribir pacientes de 12 años o más con planes de expandirse eventualmente a pacientes de dos años o más.
Está previsto que el ensayo comience con una porción abierta de escalada de dosis. Luego, el estudio pasará a una etapa cruzada doble ciego controlada por placebo, seguida de una porción de extensión abierta a largo plazo planificada.
Sobre HST5040
HST5040 se está desarrollando como una terapia de molécula pequeña activa por vía oral que se espera que sea capaz de tener un impacto en una variedad de sistemas afectados por las acidemias, como el corazón, los músculos y el cerebro. Las comunidades de acidemia propiónica y metilmalónica deberían vigilar este ensayo, lo que podría marcar una gran diferencia en el tratamiento de estos trastornos.
James Moore
Fuente: https://patientworthy.com/2020/06/25/company-clearance-trial-propionic-methymalonic-acidemia/
