CSL Behring reforzó su creciente cartera de terapia génica con la adquisición de los derechos globales del programa de terapia génica de uniQure para la hemofilia B que tiene un precio de hasta $ 2 mil millones.
CSL Behring apuesta por el potencial del programa de terapia génica del virus adenoasociado (AAV), AMT-061 (etranacogene dezaparvovec), convirtiéndose en uno de los primeros tratamientos en el mercado que podría proporcionar beneficios a largo plazo para el trastorno hemorrágico después de una dosis. El programa AMT-061 se encuentra actualmente en estudios clínicos de fase III. En estudios previos, una dosis de AMT-061 ha demostrado aumentar los niveles plasmáticos de Factor IX (FIX), la proteína de coagulación sanguínea que carece de personas con hemofilia B, en un grado que reduce o elimina la tendencia a sangrar durante muchos años.
El director ejecutivo de CSL, Paul Perreault, dijo que la visión de la compañía para los pacientes con hemofilia B es proporcionarles «paradigmas de tratamiento transformador» que puedan cambiar la forma en que se trata su enfermedad de por vida. Si AMT-061 tiene éxito, los pacientes candidatos adecuados para la hemofilia B podrían recibir un tratamiento único para restaurar la actividad de FIX a niveles funcionales capaces de eliminar la necesidad de terapias de reemplazo frecuentes y continuas. Perreault dijo que CSL Behring tiene décadas de experiencia trabajando con trastornos hemorrágicos y la comunidad global, lo que coloca a la compañía en una posición para «maximizar el beneficio potencial de esta terapia».
En diciembre, uniQure dijo que los datos de su estudio de fase III de AMT-061 mostraron que todos los pacientes estabilizaron y mantuvieron la actividad de FIX a niveles funcionalmente altos un año después de una dosis única, con aumentos en la actividad de FIX de hasta 50% de lo normal y una media del 41%. Esto excede los niveles considerados suficientes para eliminar o reducir significativamente el riesgo de eventos hemorrágicos.
El CEO de uniQure, Matt Kapusta, dijo que el acuerdo con CSL entregará la terapia génica al mayor número de pacientes lo más rápido posible.
«La transacción representa un hito importante en el desarrollo de etranacogene dezaparvovec y, cuando se cierre, esperamos que proporcione a uniQure recursos financieros significativos para avanzar y expandir nuestra cartera de candidatos a terapia génica, anclada por AMT-130 en la enfermedad de Huntington, así como invertir más en nuestra plataforma líder de fabricación y tecnología «, dijo Kapusta en un comunicado.
Los inversores de UniQure no estaban tan entusiasmados con el acuerdo como Kapusta. Los precios de las acciones cayeron más del 16% en el comercio previo a la comercialización.
El director médico de CSL Behring, Bill Mezzanotte, dijo que estaba entusiasmado con los datos que ha visto sobre AMT-061. Dijo que ha demostrado respuestas sólidas clínicamente significativas en la actividad FIX y también tiene un fuerte perfil de seguridad.
“Una vez aprobada, esta terapia de próxima generación será altamente complementaria a nuestra cartera de productos de hemofilia B mejor en su clase con una opción alternativa de tratamiento de primera clase. Con la licencia de AMT-061, estamos construyendo sobre nuestro legado de entregar innovaciones que salvan vidas en hematología donde, hoy, ofrecemos un producto líder en el mercado para la hemofilia B y somos líderes en terapias para tratar la hemofilia A, la enfermedad de von Willebrand, la trombosis y otras condiciones que amenazan la vida «, agregó Perrault en un comunicado.
Según los términos del acuerdo, CSL Behring pagará un monto único de $ 450 millones en dinero por adelantado, así como hasta $ 1.6 mil millones en pagos regulatorios y comerciales por hitos de ventas y regalías. uniQure completará la fase III de prueba y ampliará la fabricación para el suministro comercial temprano bajo un plan acordado con CSL Behring.
Para CSL Behring, la adquisición mejorará su cartera de terapia génica. La compañía actualmente desarrolla una terapia génica de células madre para el tratamiento de la enfermedad de células falciformes, así como las enfermedades de inmunodeficiencia primaria.
Alex Keown
