Historia de BioSpace, la compañía radiofarmacéutica Clarity Pharmaceuticals ha anunciado recientemente que la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha otorgado la designación de enfermedad pediátrica rara a su candidato de producto Cu-SARTATE ™. Esta terapia se está probando como tratamiento para el neuroblastoma, una forma rara de cáncer que afecta desproporcionadamente a los niños. El producto también obtuvo previamente la designación de medicamento huérfano de la FDA.
Sobre el neuroblastoma
El neuroblastoma es un tipo de cáncer que aparece en el tejido nervioso. Los niños se ven afectados con mayor frecuencia que los adultos. La causa directa del neuroblastoma no se conoce en la mayoría de los casos; en un pequeño número de pacientes, se ha implicado un gen ALK de mutación hereditaria, pero esto solo explica alrededor del dos por ciento de los casos como máximo. Los síntomas del neuroblastoma incluyen un bulto en el área afectada que puede ser de color azul, dolor en los huesos y las articulaciones, pérdida de apetito, fatiga y fiebre. Otros síntomas varían según la ubicación del tumor; por lo general, se origina en las glándulas suprarrenales, pero también puede aparecer en la columna vertebral, el cuello, el abdomen o el pecho. Los enfoques de tratamiento incluyen inmunoterapia, radioterapia, quimioterapia, cirugía y trasplante de células madre. Los resultados varían considerablemente; la tasa de supervivencia a cinco años es del 68 por ciento para pacientes entre uno y catorce años.
Acerca de la designación de enfermedad pediátrica rara
La designación de enfermedad pediátrica rara se asigna a medicamentos experimentales en desarrollo destinados a tratar enfermedades o trastornos que afectan principalmente a personas de 18 años o menos que afectan a menos de 200,000 personas en los EE. UU.
Si un producto con esta designación finalmente obtiene la aprobación de la FDA para su uso por parte del público, la empresa en desarrollo puede ser elegible para un cupón de revisión prioritaria. Este cupón se puede usar para un producto futuro en la cartera de la compañía para recibir una revisión de la Solicitud de Nuevo Medicamento en un período más rápido de seis meses. Alternativamente, estos cupones se pueden vender.
Aunque hay algunas terapias efectivas para el neuroblastoma, las opciones siguen siendo limitadas para pacientes con enfermedad avanzada de alto riesgo. La concesión de esta designación a Cu-SARTATE destaca la necesidad urgente de tratamientos más efectivos para pacientes de alto riesgo. El medicamento se está evaluando actualmente en un ensayo clínico de fase 1/2.
James Moore
