Como se informó en GSK, la FDA acaba de otorgar una revisión prioritaria a Nucala (mepolizumab), un tratamiento biológico dirigido para ayudar a los pacientes con síndrome hipereosinofílico (SHE). Si se acepta el medicamento, será la primera terapia biológica dirigida aprobada para la enfermedad potencialmente mortal.
Síndrome hipereosinofílico
El síndrome hipereosinofílico (SHE) es un trastorno sanguíneo raro que causa característicamente que los pacientes tengan demasiados eosinófilos, un tipo de glóbulo blanco. Los síntomas pueden incluir erupciones cutáneas, fiebre, problemas respiratorios, fatiga, pérdida de memoria, daño cerebral, diarrea, enfermedad pulmonar, problemas cardíacos y daño nervioso. La enfermedad es progresiva y, si no se aborda, puede ser fatal. Debido a que la enfermedad no está diagnosticada, es difícil saber la verdadera prevalencia, pero se estima que afecta de 1 a 2 en un millón de personas.
Nucala
El medicamento también se beneficiará al recibir las designaciones Fast Track y Huérfano, que están destinadas a ayudar a los medicamentos dirigidos a enfermedades raras que de otro modo podrían ser inaccesibles. Están reservados para aumentar las posibles opciones que podrían ayudar a los pacientes con una necesidad insatisfecha.
El estudio de fase 3 fue aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo. Se realizó en 108 pacientes durante seis meses, que tomaron el medicamento o un placebo cada cuatro semanas. Los científicos cumplieron el objetivo que se propusieron lograr: los pacientes experimentaron una reducción estadísticamente significativa de los brotes o la abstinencia después del estudio.
Nucala ya ha sido aprobado por la FDA para tratar el asma eosinofílica severa y la granulomatosis eosinofílica con poliangeítis (GEPA), aunque solo como medicamentos adicionales. Sin embargo, ahora se está estudiando el medicamento para tratar una serie de enfermedades impulsadas por eosinófilos. Ahora, podría satisfacer las altas necesidades insatisfechas de los pacientes con SHE.
