Kubota Vision, una subsidiaria de Kubota Pharmaceutical Holdings, recientemente finalizó la inscripción en la tercera fase de su ensayo de hidrocloruro de emixustat (emixustat). El hidrocloruro de Emixustat es un tratamiento para la enfermedad de Stargardt que conduce a la atrofia macular.
Sobre la enfermedad de Stargardt
La enfermedad de Stargardt es un trastorno hereditario que afecta los ojos. Afecta la retina y provoca pérdida de visión. Esta pérdida generalmente ocurre en la infancia o adolescencia, pero algunos no notan cambios en la visión hasta que son adultos. El síntoma principal es la pérdida de visión en ambos ojos, pero otros síntomas incluyen manchas en el centro de visión, sensibilidad a la luz, pérdida de visión periférica, daltonismo y un retraso en el ajuste al pasar de claro a oscuro. La causa más común de estos síntomas es una mutación en el gen ABCA4, que provoca problemas en la eliminación de los fotorreceptores de vitamina A. Los conos y bastones de los ojos luego mueren.
Se utiliza un examen de la retina para un diagnóstico, junto con pruebas de color, pruebas de campo visual, foto de fondo de ojo, ERG y OCT. No hay tratamiento para esta enfermedad; Los médicos recomiendan gafas y opciones de estilo de vida saludable.
Sobre el estudio
Este estudio abarca 29 sitios y 11 países y será doble enmascarado, aleatorizado y controlado con placebo. Los participantes recibirán 10 mg de emixustat o un placebo diariamente durante 24 meses. Se incluyeron 194 pacientes, superando la expectativa original de 162.
El punto final primario es la reducción de la degeneración macular, mientras que los puntos finales secundarios incluyen velocidad de lectura y cambios en los parámetros de la función visual. Si tiene éxito, este medicamento ofrecerá un tratamiento viable para pacientes con enfermedad de Stargardt. Esto es importante ya que actualmente no hay tratamiento para esta afección.
La FDA y la EMA ya han otorgado a emixustat la designación de medicamento huérfano, dando esperanza a los investigadores y pacientes. Esperemos que esta prueba resulte exitosa.
Kendall Mason
Fuente: https://patientworthy.com/2020/05/07/enrollment-completed-for-stargardt-disease-trial/
